【罕见病】连定义都未有 五亿元资助药物勿忘支援制度
工党立法会议员张超雄将于今年第三季，向立法会提交《罕见疾病防治、药物及支援条例》私人草案。回顾近年香港对罕见病的关注，较具突破性的进展为政府在今年《财政预算案》预留5亿元资助病人购买极昂贵药物、以及行政长官林郑月娥3月亲自探访脊髓肌肉萎缩症患者周佩珊。
不过在外国，针对罕见病的政策和法例并不“罕见”。相对邻近地区，本港对罕见病的立法进程实属缓慢和欠全面。
在香港，“罕见病”的讨论只是近两年的现象。立法会卫生事务委员会去年曾就罕见疾病政策召开公听会，多名罕见病患者及团体出席，事件才开始引起各界关注。行政长官林郑月娥今年3月亲自探访脊髓肌肉萎缩症患者周佩珊，更去信药厂要求引入药物。
2005年起，药物名册作为医管局统一公立医院和诊所药物政策和用药的机制，旨在确保病人可公平地获处方具成本效益、经验证安全和有效的药物。患者要购买不被列入名册或未被引入的药物，除非受其他医疗措施保障，否则就可能要全数支付药物费用，甚至有机会不被处方有关药物。
社会纷纷围绕罕见病药物价格高昂的难题讨论，而政府的回应亦在宣布花费5亿元资助病人购买药物后便告一段落。但这些病患者除了面对每个月数万至数十万计的药费，还有更多康复路上的难题。
再有罕见病患者诉苦 每年药费高达400万元 吓怕病人有针不敢打
5亿资助仍不足 支援培训不可或缺
一个病人在康复路上不仅是单靠药物，更需要全面医疗团队和设备的配合。不过，政府多年来对“罕见病”的回复颇冷淡，包括“国际间对于不常见疾病并没有一致的定义”、部份新疗效“仅经初步验证”、临床数据个案少等等。政府迟迟对“罕见病”未有正式定义，致立法保障罕见病患者困难重重。
各地对“罕见疾病”的定义：
世界卫生组织：每1万人中只有6.5-10个个案的疾病定为罕见病
台湾：每一万人少于1个案例的病定为罕见疾病；2000年起实施《罕见疾病防治及药物法》
美国：患者数目少于20万人的病定为罕见疾病
日本：少于5万病例定为罕见疾病
就此，工党议员张超雄年初草拟《罕见疾病防治、药物及支援条例》，以台湾同属华人社会参考性高为由，借其《罕见疾病防治及药物法》为蓝本。张超雄的条例提出参考台湾对罕见病的定义，并要求制订引入罕见疾病药物机制及用药原则。条例亦要求本港成立罕见病人资料库，相信有效协助规划服务和控制病情。惟张超雄指，政府曾以未能开设太多科目为由，未承诺在新建的启德儿童医院加设罕见病科诊所。
综观各地政策，台湾自2000年起实施相关法例至今，已界定超过200种罕见病，并对境内约1.1万宗个案批准至少138种罕病药物及营养食品。资助费用方面，病患者一般可获8成资助，中低收入病患者更可获全额补贴，台湾政府亦着力资助机构进行相关研究、人力培训、设备经费。日本政府亦有资助45种指定罕见疾病患者的医疗开支，并为研究机构提供一半的费用资助。韩国把罕见病涵盖在国民健康保险中，患者只须支付10%医疗费用。2014年初，当地政府宣布启动耗资5.4亿美元的后基因组计划，推动新型基因组技术的发展和商业化。
张超雄估计，本港有约2,500位罕见病人，即使政府全费资助医疗费用，每年开支也是3.3亿元，只占医管局2016年药物开支的5.8%。诚然，政府不应再搬出种种理由推搪立法，并应先处理“问题之首”为罕见病作出定义，才能进一步为罕见病医疗措施细节立法。
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私人草案料难过 林郑应展示实际立法决心
张超雄草拟的条例将于第三季以私人草案名义提交律政司，预料会在立法会暑假复会后交予立法会主席。但由于草案相信会触及政府政策，根据基本法第七十四条，需要得到林郑月娥的书面同意，变相林郑月娥的决定将成关键。林郑月娥既然愿意下区亲访病患者，更应全面考虑罕见病研究和培训等开支的医疗措施，而非流于解决药物费用高昂的燃眉之急，透过立法展现助人之心。
去年曾出席公听会的结节性硬化症患者池燕兰，在立法会发声后未久病逝。人命当前，政府处理数千计罕见病患者的病情绝对是刻不容缓，并应尽快从研究、治疗和支援多方面著手，充分保障本港所有病患者。
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