全球4亿人患罕见病　其他国家点应对　港府学咩好？

患罕见疾病结节性硬化症的单身妈妈池燕兰无法负担药费，最终不治离世，终唤起社会对这群小众的关注。事实上罕见病例并不罕见，世界卫生组织推算，全球约4亿人口正受超过6,000种罕见疾病影响。全球多个国家多年前已制定防治罕病政策，如台湾为中低收入的患者提供免费治疗；日本会为罕病相关研发项目提供税务优惠；美国又会为研发项目提供大额资助。
反观，港府多年来以国际定义不一为由，拒绝界定罕见病，更遑论是进行数据统计或系统性的资助。香港应如何仿效外地政策？

罕见疾病主要由基因突变或遗传基因缺陷导致，部份能致残及致命。世界卫生组织粗略推算，全球有4亿人口正受6,000至8,000种不同的罕见疾病影响，因此罕见疾病其实不罕见。邻近的台湾，自2000年起就实施《罕见疾病防治及药物法》，将每一万人少于1个案例的病定为罕见疾病，并界定了215种罕病，截至今年年初，境内共录得约1.1万个个案、批准了138种罕病药物及营养食品。

台湾中低收入罕病者免费接受治疗

台湾政府更会全额资助中低收入罕病者的医疗费用，其他患者亦能获近8成的资助，当局更鼓励罕病的预防和治疗，包括资助机构进行相关研究、人力培训、设备等经费，以此规定在指定时间内，机构需确保持续供应罕见疾病药物。

日本资助45种罕病患者治疗　又为研发者提供资助

美国方面，则定义患者数目少于20万人的病为罕见疾病，当局会资助药物开发，又容许药厂从中获取丰厚经济收益。日本则界定在少于5万病例的病，45种指定罕见疾病患者的治疗和药物费用获资助；又会为相关研究者提供税务优惠和最多50%的费用资助。欧盟和澳大利亚亦有相似措施。

港府至今仍未定义罕病

反观香港政府由2013年至今，一直以“国际间对于罕见疾病并没有一致的定义”、数据不足等原因，拒绝界定甚么是罕见疾病、根本无法进行统计罕病数据，更遑论是为罕病患者提供系统性的资助。

现时本港不论疾病是否罕见，只会就药物疗效、安全性、成本效益等因素，逐种药物进行审批纳入药物名册。名册中“通用药物”只会收取标准费用；部份成本高昂的药物则要病人自费。撒玛利亚基金或关爱基金，虽然会就小部份药物提供安全网，但资助充满限制，例如治疗结节性硬化症的药物“Everolimus”，将获纳入安全网，但仅限脑部同时长有“星型细胞瘤”的患者方能申请，然而“星型细胞瘤”患者只属少数，患者及其家人更需要通过严格的经济审查。

张超雄：局方好“Hea”　促仿效台湾、日本

工党立法会议员张超雄不满，当局多年来的回复“好‘Hea’（叹慢板）”，举例指，伤残一词在不同国家、甚或不同资助计划定义相异，反问是否代表不能定义伤残，建议港府参考邻近台湾、日本和澳门的做法。张续指，澳门虽然没有为罕病立法，但也会资助过百种特定罕病的治疗费，远较香港做法为佳。

张超雄相信，不少医护人员都未必认识罕病，促请港府尽快为医护人员识别和治疗进行训练。在预防方面，张认为，需要设立中央数据库，统计罕病患者的家族资料，在他们生育前及早替进行遗传疾病的可能性测试。

病友组织料　资助全港罕病患者治疗费每年花3.3亿元

香港罕见疾病联盟要求，港府应优先资助4种罕病者的高昂药费，包括结节性硬化症、黏多糖症4A型以及两种尿毒症，估计这笔资助约每年1亿元。该联盟主席曾建平又举例，2015年台湾约7,500名罕病者提供药物，开支为41亿新台币（约10亿港币），占当地当年药物总开支2.7%。以此作参考，曾建平指，香港人口约为台湾的3分之1，推算香港有2,500名罕病者，即使为全数患者资助治疗费用，每年开支也是3.3亿元。而医管局于2016年花在药物费用的开支为57亿元，3.3亿元即其5.8%。

张超雄则认为，投资罕病药物不一定要靠药厂，港府可资助科研发展。张又指，曾要求医院管理局，在斥资约130亿元兴建的启德儿童医院，设立罕见病科诊所，惟对方只回复医院最开初未能开设太多科目，未正面作承诺。