罕见病治疗｜浸大从中药“皱皮木瓜”研发新药治治疗肌原纤维肌病

浸会大学中药创新研发中心今日（10日）公布从中药“皱皮木瓜”提取有效组分，研发一种新药，用以治疗罕见的“肌原纤维肌病”。该药获美国食品药物管理局FDA“孤儿药”资格认定，成为香港第一款获得该资格的植物药。

浸大指取得“孤儿药”（用作治疗罕见疾病的药物）资格认定可望加快新药的审批工作，包括缩短评审程序、豁免新药上市评审费用，并获得上市后七年独家市场占有权等。研究团队计划在两年内，向美国食品药物管理局提交新药临床研究申请。

肌原纤维肌病常在青少年时期发病　目前医疗成本高昂

浸大指出，肌原纤维肌病由基因突变导致，包括BAG3基因突变，是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病。它的病征与肌肉萎缩症类似，患者通常在青少年时期发病，常见的临床症状十分严重，包括渐进性肌肉无力、肌肉萎缩、运动障碍、肌肉僵硬、呼吸肌虚弱和心肌病等。该病目前无有效治疗方法，医疗成本十分高昂。

皱皮木瓜为治关节痛中药　与食用水果木瓜不同

浸大中药创新研发中心基于临床治疗案例，针对由BAG3基因突变导致的肌原纤维肌病，将传统中医理论与现代科学技术结合，采用中药材“皱皮木瓜”的多种有效成份，研发名为“CDD-2107”的新药。

皱皮木瓜为蔷薇科植物“贴梗海棠”的干燥成熟果实，是临床常用中药，常用于治疗关节肌肉疾病，如湿热痹证和腰膝关节酸重疼痛等。皱皮木瓜与一般当作水果食用的木瓜不同，后者称为番木瓜。

新药可增强病人肌肉力量　提高活动能力和独立性

浸大表示，研究团队以传统中医药理论，从临床疗效出发，运用现代中药的提取纯化技术进行研究。他们从病人的中药处方中，确定最重要的有效组分，并揭示CDD-2107的可能作用机制。研究结果显示，CDD-2107能显著改善肌原纤维肌病患者的临床症状，包括增强肌肉力量，以及提高活动能力和独立性，为患者带来新的希望。

浸大协理副校长（中医药发展）、中药创新研发中心总裁卞兆祥表示，该药已获得美国食品药物管理局孤儿药资格认定，制药机构可获一些特殊的鼓励和支援，例如研究资金、延长专利保护期限、市场独占权和税收方面优惠等；预计在两年内向美国食品药物管理局提交新药临床研究申请，“这是CDD-2107成为国际公认、安全有效，用以治疗由BAG3基因突变导致的肌原纤维肌病的药物的重要一步。我们的最终目标，是CDD-2107获得美国食品药物管理局批准上市，令更多患者的病情得到改善。”