施政报告｜罕见病患“望药苦叹”决北上用药　联盟盼湾区合作采购

“我以前都以为香港医疗系好好，原来有药都无得医。”对于香港的罕见病患者而言，要用药关卡重重，以脊髓肌肉萎缩症为例，即使相关药物已在香港注册，惟现时却规定患者须是25岁或下的一、二型的患者，如不符合只能无了期地等。

脊髓肌肉萎缩症三型患者阿玮（化名）不想无止境地等下去，年中决定前往内地用药，“我无理由不断等，我只系想快啲食到药。”

不过，这条“生路”非人人可走，有部份病情较严重患者因行动不便，要赴内地几乎是不可能。 罕见疾病联盟会长曾建平希望，在新一份施政报告中，港府可就罕见病议题，探讨与大湾区医保机构合作进行药物采购，让本港患者同样可以“平价用药”。

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2017年一群脊髓肌肉萎缩症（SMA）的患者到特首办请愿，时任特首林郑月娥亲自接过请愿信，而在翌年首只治疗药物Nusinersen亦正式在港注册和被纳入安全网。不过，6年过去，虽然医管局近年不断引进新的药物，惟却只有是25岁或以下及是脊髓肌肉萎缩症一、二型的患者才可以用上药物，故有一大群脊髓肌肉萎缩症至今仍未有药用，当中包括脊髓肌肉萎缩症三型患者的阿玮（化名）及阿仪（化名）。

“我都曾经幻想谂过好快到自己。”曾有参加过请愿的阿玮笑言当时憧憬“5年部份人有药用，10年全部人有药用”，惟每次覆诊时向医生查问何时有药吃，医生都是回答“不知道”，就这样等了一年又一年。

阿玮因为不合资格服药，变相只可以看著身体变差，“好怕会行唔到、自理唔到，要仔仔照顾，连累到屋企人。”本以为只可无了期等下去，病友一个讯息为其燃起了希望，据其病友当时指，港人亦可享用内地国家医疗保障局“灵魂砍价”后的药物价钱，即一瓶的口服药只需约3780元，价格仅为香港药费约10%。

她直言当时根本没有考虑太多便立即联络当地医生，并于3月北上“探路”，“（有无惊？）无惊，当时净系谂好想快啲食到药。”她其后5月拿著基因检测报告，到广东省一间医院接受治疗，做了不少的检查如心电图、运动评估等测试后就获发药物，“好开心，有种‘终于有喇’嘅感觉。”她直言，服用后感受到体力恢复好了不少，脚软的情况亦减少了。

现时她需要每三个月回内地覆诊一次拿药，她大赞，内地的医疗服务不比香港差，由覆诊到拿药只需一个小时多，加上内地医生会更耐心回答病人的问题，“我以前都以为香港医疗系好好，但原来有药都无得医。”不过，她亦直言，如果在港可以服药，不会北上求医，“但无办法，唯一嘅出路就系咁。”

不过，这条“生路”非人人可走，有部份病情较严重的患者因行动不便，要赴内地几乎是不可能。 阿仪是公务员，本可免费服用药物，惟因是三型患者及已逾25岁而不符资格。坐著轮椅的她慨叹，回内地用药要又上又落始终不如香港那么方便，“未必有人可以陪自己去内地覆诊，但香港就可以”，加上始终对香港的医疗体系有信心，如留在港会比较安心，“始终唔系睇一次半次，而系长期咁睇。”

她直言很怕会无止期地等下去，“死又死唔去，郁又郁唔到”，由药物在香港注册至现在，其病情不断恶化，由左脚踩在地下仍有少少力至现时完全无力，左手亦由可以伸直到现场并不行。她批评，政府对罕有病措施犹如“踢一踢、郁一郁”，任何改变都要经过一段很长时间才可以达到。

罕见疾病联盟早前就与香港大学深圳医院商讨为脊髓肌肉萎缩症患者理顺就诊流程，以协助相关患者可以更方便北上就诊。会长曾建平表示，以其所知，现时约有10名患者北上求医，惟脊髓肌肉萎缩症出行始终不太方便，“要跨境无得好似在香港医院求医咁方便、咁安全。”

他希望，在新一份施政报告中，港府可就罕见病议题，探讨与大湾区的医保机构合作采购药物，以让本港患者同样可以享受平价药物。不过，他承认，要合作采购药物并不容易，如当中涉及法律等问题，而本港与内地的临床指引亦要一体化才可以推行。

另外，有消息指施政报告会简化新药审批制度，要求只需提供一个地域药剂制品证明书，曾建平表示，如确实有相关改动对罕见病而言必然是好事，因罕见药物在新推出时往往只有一个地域药剂制品证明书，如要本港药物要等到有两个地域药剂制品证明书才可以引入，则需要很长的时间，故早前与局方会面时亦有提到相关的诉求，并强调此仅适用在罕见病，而当时局方十分认同，并指会加快推行。