从罕见病到整体社会健康　运用真实世界数据　推动改善医疗服务

利用真实世界医疗数据，在世界各国的医务卫生工作中愈趋普遍，特别是在公共卫生、医疗服务品质评价、药事管理等方面。但数据铺天盖地，由收集、整合、分析，再应用及实践，所涉及人力资源及硬件配套极多，需有清晰的架构及流程，才能得以有效运用。香港科技园公司（科技园公司）与罗氏大药厂香港有限公司、罗氏诊断(香港)有限公司 (罗氏) 在六月底举行了“数据与生物资讯学夏令营”，让一众医疗相关专业的本地大学生及创业家，在四天的密集培训和竞赛中，了解由数据衍生价值的过程。夏令营邀请到罗氏的科学家以及海内外学者、医生和病人组织代表，分享他们作为数据拥有者及数据使用者，对开放及应用数据的看法和实战经验。

真实世界数据的意思是，在真实临床的情况下，系统性地收集患者的医疗相关数据，例如医院电子病历或患者日常记录的主观健康感受、生命品质等等。这是与临床试验数据相对的一个概念，反映真实临床实践的情况。真实世界数据过去常用于药物长期安全性的评估。近年随著统计方法学的进步，真实世界数据被用在药物成效的全面评价上，并发挥著愈来愈重要的角色，特别是疾病情况比较复杂或罕见。对于罕见病而言，由于病例占各国的人口比例少，临床试验招募的患者人数很有限。真实世界数据有利于掌握他们流行病学、疾病负担以及医疗的情况，从而更好地利用这些数据，推动创新治疗方案的进展。

罕见病真实世界数据，在香港比较缺乏。以血友病为例，香港血友病会主席林汉威指，最近统计数字已经要追溯至2011年，由个别血液及血液肿瘤科专科医生统计及分享。当时数据显示，香港共有222位患者，“但相隔11年，已再没更新，官方亦没有正式统计数字及定义，使疾病治疗及支援的部署举步维艰。 ”

本港血友欠定义及统计 病人组织争取入药动辄以年计

在缺乏官方的数据情况下，病人组织唯有担当“桥梁”的角色，将患者的数据整合并提交至相关部门，以自己的力量为患者争取资源，如最新的治疗方法。“以血友病会为例，每年都会举行周年大会并进行问卷调查，包括收集患者用药的频率、用药后是否仍然有出血的情况及出血的严重程度等等，以检视患者现时所用的剂量是否足够，亦可与上年度比较自身身体情况，调整治疗方案。”林汉威解释。

过去两年，若国际上有长效的凝血因子或者皮下注射药物适合本港患者使用，林汉威指，血友病会会在医管局定期会议中提出相关药物研究和引入新药的迫切需求，但一般申请引入药物以年计。他认为，审批时间长的原因跟本地临床数据不足有关，但罕见病缺乏定义及统计，导致收集临床数据困难重重。在对外与其他国家交流的时候，亦只能够提供估算的数据。香港人口毕竟较少，医管局更应该推出指引，列明如何全面地考虑其他国家有参考价值的真实世界数据。

成立跨部门小组 促进药物创新

若要定义及统计罕见病，应该如何入手？大部分罕见病与基因缺陷有关，卫生署掌握本港遗传基因库，并且负责药物审批，而制定治疗方案则由医管局负责，两者需要互相合作，促进创新药物的研发和应用，造福病人。

香港大学医学院药理及药剂学系系主任黄志基教授指，罕见病病例少，需要比较长时间才可以累积数据。若要积极推动罕见病的药物研发和注册，清晰的病例定义、纳入准则，及相应措施的配合是必不可少。他补充，在英国及欧盟，每2000人有一人患病则会将该病列为罕见病，美国则定义约每1500人有一人。在英国药物审批有快速通道，正正因有明确的疾病定义以及相应地调整了药物的风险效益评估标准，与药厂紧密沟通，以病人福祉为本，打破部门框框限制，促进药物和医疗水平的提升。

黄教授指，系统地统计数据需要一个明确的框架。本港现时已掌握相关资源，例如研究资助局可投放资源在基因学术研究、创新科技及工业局设立大数据平台，医务卫生局管理辖下医管局及卫生署，能够统计现有的罕见病患者。他指，三者之间必须互相合作，甚至乎成立跨部门工作小组，为本港对罕见病的定义及统计方法提供明确的指引。“虽然现在起步，所收集的数据未必能完全反应实质情况，更可能因为起步迟而低估罕见病的概况，但最少要知道有必要性去做。”

除了探讨罕见病外，本港仍然有多个医疗卫生议题值得用大数据分析及部署。以接种新冠疫苗为例，港大团队使用医管局及卫生署数据，为不同年龄层、群组进行评估，发表最少约25篇文章，促进新冠疫苗安全监测。不过，在促进香港创科产业发展上，不单止学者，业界亦有使用大数据的需求。

数据涉私隐引忧　建立信任倡由教育入手

现时，医疗大数据的使用在香港学术研究上愈趋成熟。不过，对业界而言，数据的收集和获取仍然未能满足生物医疗科技研发和上市的需求。“香港现时有数据，但未转化成可运用的数据”科技园公司STP Platform总监霍露明博士说，“若搜集数据欠缺架构及系统，这些称为不能直接运用的数据，会随著数据量增加，鸿沟亦愈来愈大。”

此外，数据之间的互通及联系性亦影响产业的拓展。不少港人打算到内地享受退休生活，但两地医疗数据未能互通，医者及病者都感不便；即使在港，公私营的医疗数据仍未能即时互通。霍博士指出，以“医健通”为例，至今未完全连接到私人市场，若以往在私家医院求医，不幸发生突发事故被送往公立医院，患者的病历、用药等基本资料未能做到即时互通，“在这方面，内地部分较先进的省份，例如广东，以及亚洲邻近地方，已有一些工作或规划，可以给香港参考。国家卫生健康委员会亦在2018年出台试行管理办法，支持个人电子健康档案和电子病历互通共享。此外还鼓励医疗机构要与企业、行业协会等团体一起制定医疗数据标准，建设医疗数据中心及产业园，建立社会化的医疗数据互通共享机制。香港或可借鋻。”

不过，变化很难在一夜间发生，因为开放之前，必先要有完善配套及准备。站在医护及患者的角度，掌握数据当然愈多愈好，但大众必然关注数据的私隐保障。她举例，在美国一旦被发现不正确使用数据，包括牵涉个人私隐，可以提出诉讼。“香港在数据上的法例保障还未完善，而在数据的私隐性讨论上亦未有共识，从而令数据使用者及数据拥有者难以建立互相信任的关系。”下一代必定是数码化的年代，但今天大众普遍没机会充分地理解数据。

宏观全球，在欧洲及北美等多个地区已有明确的框架及应用，使数据使用者及持有者建立信任。这些都可供香港借鉴。霍博士指，一个人需要知道自身可衍生甚么数据及如何被收集，以及这些数据如何运用到社会层面和个人的价值上。这些是需要透过政府或其他数据拥有机构共同协作，从而由浅入深地教育公众。

随著港府近年成立“数字化经济发展委员会”，霍博士认为是一个正面讯息，由政府统筹各个部门开放数据；她指，很多政策需要多年时间制定及铺排，若科技在这方面能担当其中的角色，科技园公司必然会积极投入，分享知识及技术。针对本港临床数据的发展，科技园公司会与罗氏持续发展新的可能性，包括参考真实世界数据、探讨“合成数据”的可能性，令数据量可以短时间内增加。

科技园公司也在持续与罗氏以及各行业公司合作，举办面向创业家和公务员的课程和活动，讲解数据对于医疗以及其他行业的作用。善用各式数据来支持决策是世界大潮流，唯有社会各界共同努力、互相促进，方能为市民谋求最大的福祉。

本文章由罗氏大药厂香港有限公司支持。

（资料及相片由客户提供）