肌萎症｜五年前促林郑引新药　患者周佩珊转口服药：坐稳唔使人扶

五年前以两只指头撰写百页计划书向时任特首林郑月娥请愿的脊髓肌肉萎缩症（SMA）患者周佩珊，触动社会舆情，政府于2018年初宣布将引进新药Spinraza，同年财政预算案亦预留5亿元配合相关工作。
近期再有SMA新药被列入香港药物名册，已转用这款口服药的周佩珊今日 （25日）表示，当年得到新药的帮助，令自己身体状况有改善，“呑口水会舒服啲，呼吸机都唔需要用，仲多咗同朋友岀街”，如今再用新款口服药更是“唔使人扶就可以坐得稳好耐”，她希望能答谢其不辞劳苦的母亲。

脊髓肌肉萎缩症慈善基金（FSMA）今日举行25周年庆典，称有新药Evrysdi（中译：服脊立，含Risdiplam成份，改善运动神经元存活的口服药，2021年10月获卫生署批准申请注册）列入香港药物名册。该基金邀请两名服用这款口服药的SMA患者分享经验。

周佩珊2017年曾向林郑请愿引新药

其中周佩珊在2017以四个月时间，仅以能动的姆指和食指撰写过百页建议书，促请政府引入并资助可改善脊髓肌肉萎缩症的新药Spinraza，她在当年10月一次施政报告发表前的请愿活动上，当面向时任行政长官林郑月娥提交建议，当时获对方承诺跟进，事件引起广泛关注，她在翌年3月得到林郑月娥亲临探望，宣布将引入该药，预算案亦预留5亿元配合相关工作。

周佩珊表示，当年有新药引进，对她的帮助都非常大，“第一只药（Spinraza）系拮落背脊度落，用咗之后，呑口水舒服咗，唔需要用呼吸机，同朋友都多咗岀街食嘢，所以都肥咗”。

周佩珊由针剂转用口服药　情况一直改善

现时她转了口服药Evrysdi，都令她的生活带来方便，“要知道一个SMA患者系好难坐定喺一张普通嘅凳，但𠵱家我唔使人扶就可以坐得稳好耐”。她同时获得基金旗下“恩慈医疗计划”，提供协助SMA病人的针对性服务，减少了进岀医院的次数。

被问到对未来计划，佩珊都是希望答谢母亲，“而家读紧硕士学位，未来我都想呼吁各位雇主可以请我做全职工作，等我可以请妈咪食饭。”在旁的周妈妈都指照顾的路不客易，“日头照顾都好频繁，夜晚有时要帮佢转身，都可能训得好少，好多谢基金会帮到我哋两母女。”周佩珊形容，其母尽了300%的力去照顾她，承诺会尽力答谢她。

残奥港队代表何宛淇：服新药感觉重见光明

另一分享者为代表香港岀战两届残奥BC3级别硬地滚球项目，个人级别世界排名第一的何宛淇。她由小到大都听到别人对她说“你无希望㗎喇”，所以她很感恩再有新药岀现，“感觉系重见光明，未必完全好返，但维持现时能力都好足够”。
今年底举行杭州残亚运，她指硬地滚球队即将会参加不同赛事，以预备残亚运及2024巴黎残奥。

服脊立(Evrysdi，含Risdiplam) 是一种针对SMA疾病的口服治疗药物，帮助患者制造更多功能蛋白，以改善肌肉的运作，适用于治疗年龄为两个月及以上获临床诊断为SMA一型、二 型或三型或SMN2 套数为一至四套的脊髓肌肉萎缩症(SMA)患者。

FSMA创办人及主席霍陈美玲表示，乐见有新药引进，认为可挽救生命，“我仔仔都系SMA患者，我好明白照顾者嘅辛酸，亦都希望新药可以改善患者生活”。港大临床医学学院儿童及青少年科学系临床助理教授陈凯珊表示，现时有30名儿童患者正服用新药，她认为越早治疗会越有效，“我哋见到有初生婴儿有SMA，喺服药后系有显著改善”。
每11,000万名新生儿中就有一位受SMA影响，基金会联同医管局及港大合作新生婴儿筛查计划，已开始筹备工作，希望透过筛查做到早诊断、早治疗。陈凯珊表示，现时亦准备第三种治疗方法，利用基因治疗两岁以下的儿童。

公私营合作为患者提供个人化治疗

前港岛东联网医院行政总监陆志聪表示，2020推出恩慈医疗计划，以公私营医疗机构合作，为SMA病人提供针对服务，“计划主要想病人同家属喺屋企都安安乐乐，有医疗团队可以上门帮佢哋睇症，个别病人有问题可以针对性帮佢哋，而且减轻公营医疗系统负担”。
养和医院儿科名誉顾问医生吴国强亦指，计划可以更快帮助病人得到治疗，“唔使去医院都得”。他预告未来会增设紧急服务，设置求助热线让病患或家属向当值护士求助。