罕见病｜患者难受惠脊髓肌肉萎缩症新药　病人组织倡设用药试用期

政府两年半前引入首种适用于脊髓肌肉萎缩症（SMA）的药物，香港罕见疾病联盟会长曾建平今(4日)接受港台《千禧年代》访问时表示，但至今只有10多名小朋友患者及1名成年患者用药，曾向特首林郑月娥发表公开信的周佩珊是其中之一，惟数十名成人患者因医管局拒绝处方，暂未能用药。
他提到，当局常以科研数据和临床实证不足为由拒绝，但有国际研究显示，有7成成人患者用药14个月后活动能力有明显改善，他倡议政府落实“罕见病药物试用期”，由医管局、临床专家、病人组织及药厂，共同协商及订立药物的临床准则、试用期限和疗效指标，助患者及早用药。

曾建平表示，相信未能用药来自医管局临床指引，或由于用药数据量不足，他提到，去年有欧洲研究表明，有7成成人患者用药14个月后活动能力有明显改善，“(当局)可能无乜把握，担心有风险”。

倡由医管局、专家、家人等共同订试用药物临床准则

他建议政府推行“罕见病药物试用期”，由医管局、临床专家、病人组织及药厂，共同协商及订立药物的临床准则、试用期限和疗效指标，盼建立共同承担风险机制。期间患者毋须付药费，试用期结束后，未达疗效指标的患者停止用药，达标患者则由现行机制资助继续用药。
他指，联盟曾与同药厂沟通方案，虽然对方无提及免费供药，但反应正面。