脊髓肌肉萎缩症新药1年费用6百万元　家属：我只想孩子健康快乐

“其他家长想小孩读名校，但我只想他健康快乐，因为很怕明日就见不到他。”患有脊髓肌肉萎缩症（SMA）的小童家属，在“无药”医病情况下，多年来靠做保健运动及仪器辅助，延长孩子生命。该罕见疾病近来有新药上市，惟首年“天价药费”达600万港元，令患者及家属陷入困境，盼将新药纳入医管局药物名册。

脊髓肌肉萎缩症（SMA）是隐性遗传病，一般为2岁以下儿童患病，仅大脑认知能力不受影响，但会损坏患者的肌肉神经细胞，致使肌肉退化，全身无力、无法站立，肺部功能减弱等，目前未有根治方法。

6岁的吴柏霖，在1岁半确诊患SMA后，呼吸机、咳痰机、轮椅便与他“形影不离”。其母亲吴太说，家中俨如医院的监护病房，“他的手、脚、颈都没有力，连进食也张不开口，只能饮奶粉。”当她得悉治疗SMA的新药“SPINRAZA”于去年底获批准在美国上市，未来或能引入香港，她即开心说：“我每日都祈求有药能医治，如今终于等到了。”

儿子是支撑自己的力量

尽管治疗露曙光，惟“SPINRAZA”价格高昂，治疗首年的费用高达75万美元（约600万港元），其后每年费用为37.5万美元（约300万港元）。面对“无钱买药”，吴太眼泛泪光说：“每日都很担心他会突然离开，其他家中希望小孩读名校，但我心愿很卑微，只想他健康快乐，望到他就有力量支撑我，继续为他找治疗方法。”
 

脊髓肌肉萎缩症慈善基金于2015年联络美国药厂，在香港大学儿童及青少年科学系儿童脑神经科部门协助，本港有3名病童参与药物测试。陈小姐的8岁女儿经过7次治疗后，颈部力量有所提升，更能手动控制轮椅前行10米。陈小姐指，新药效果明显，希望政府将此纳入医管局药物名册内。