罕见病结节性硬化症资助门槛高 40人中仅6人合资格
行政长官林郑月娥上任以来，曾亲身为罕见病病人去信药厂，以争取引入新药，表达对罕见病的关注。然而，仍有不少民间团体、立法会议员认为政府对罕见病病人的支援不足。香港结节性硬化症协会主席阮佩玲指，虽然mTOR抑制剂Everolimus去年正式纳入医管局药物名册，合资格患者可获资助。惟门槛极高，患者脑部出现星形肿瘤或肾脏肿逾三厘米才获批，40名成员中仅6人合资格。有患者的妈妈表示，政府态度应是“病向浅中医”，望“确诊有病就有得食，而非斩件式。”
资助门槛高 40人中仅6人合资格
香港结节性硬化症协会主席阮佩玲指，虽然mTOR抑制剂Everolimus去年正式纳入医管局药物名册，合资格患者可获撒玛利亚基金资助，惟门槛极高，患者脑部出现星形肿瘤或肾脏肿逾三厘米才获批，故受惠人数不多。
她更指出，40名成员中，只有6人合资格。阮指，有病人“可能由几岁等到廿几岁”，惟过程或已出现并发症，如智力发展迟缓。
结节性硬化症病人妈妈：“应确诊有病就有得食，而非斩件式”
26岁的江晓晴是协会中少数合资格的人，妈妈黄鳯呜指药费昂贵，每月药费近2万元，而丈夫的月收入只有1万3千元，根本应付不来。黄指，晓晴以往5年一直靠试药计划才能免费用药。而最近晓晴搬到宿舍，以独立人士资格、病情达到门槛的条件下，才能成功申请政府资助。黄表示，政府的态度应是“病向浅中医”。她提到，若结节性硬化病人没有吃药，肿瘤会不受抑制地生长。
黄批评，政府的资助门槛高，认为“应确诊有病就有得食，而非斩件式。”黄又提到，另外三十多位不合符资格的协会成员大多因为肿瘤大小不符条件、觉得资产审查部分过于严苛，“可能你只系稍为有充裕少少嘅家庭，因为要负担呢个药费，可能要跌落赤贫。”
张超雄：民间已远远抛离政府
立法会议员张超雄指，已有民间的自发罕见病协会主动联络药厂合作，政府步伐相对缓慢，“民间已远远抛离政府”。张又认为，政府应进一步开放罕见病病人数据，及建立罕见病病人数据库。
张指，政府虽声称尊重病人私隐，但应给予病人选择的权利，“你至少比个选择佢，比一啲相关的资料佢哋，病人再决定去唔去联络相关机构。”惟他指医管局“连呢个都做唔到”。
协会、药厂合作 助18岁以下结节性硬化症患者免费用药
香港结节性硬化症协会与药厂发起配对基金，助30名结节性硬化症的18岁以下的病人免费用mTOR抑制剂Everolimus，药厂将赞助七成半药费，而余下两成半则由协会负责。
港大医学院儿童及青少年科学系系主任陈志峰教授指，希望透过为期两年研究所得的数据，以证明新药的正面成效，帮罕见病的病友更有理据向政府争取全面资助用药。陈提及，现时全港约有200名结节性硬化症病人，当中估计约30至40人属未成年病人