罕见病结节性硬化症资助门槛高 40人中仅6人合资格
撰文： 黄咏榆
出版：更新：
行政长官林郑月娥上任以来，曾亲身为罕见病病人去信药厂，以争取引入新药，表达对罕见病的关注。然而，仍有不少民间团体、立法会议员认为政府对罕见病病人的支援不足。
香港结节性硬化症协会主席阮佩玲指，虽然mTOR抑制剂Everolimus去年正式纳入医管局药物名册，合资格患者可获资助。惟门槛极高，患者脑部出现星形肿瘤或肾脏肿逾三厘米才获批，40名成员中仅6人合资格。
有患者的妈妈表示，政府态度应是“病向浅中医”，望“确诊有病就有得食，而非斩件式。”
资助门槛高 40人中仅6人合资格
香港结节性硬化症协会主席阮佩玲指，虽然mTOR抑制剂Everolimus去年正式纳入医管局药物名册，合资格患者可获撒玛利亚基金资助，惟门槛极高，患者脑部出现星形肿瘤或肾脏肿逾三厘米才获批，故受惠人数不多。
她更指出，40名成员中，只有6人合资格。阮指，有病人“可能由几岁等到廿几岁”，惟过程或已出现并发症，如智力发展迟缓。
协会、药厂合作 助18岁以下结节性硬化症患者免费用药
香港结节性硬化症协会与药厂发起配对基金，助30名结节性硬化症的18岁以下的病人免费用mTOR抑制剂Everolimus，药厂将赞助七成半药费，而余下两成半则由协会负责。
港大医学院儿童及青少年科学系系主任陈志峰教授指，希望透过为期两年研究所得的数据，以证明新药的正面成效，帮罕见病的病友更有理据向政府争取全面资助用药。陈提及，现时全港约有200名结节性硬化症病人，当中估计约30至40人属未成年病人