罕见疾病联盟｜医疗券针对性不足　罕病患者待政府支援

“罕见疾病”（“罕病”）泛指患病率极低、患者人数极少的疾病。目前全球已知的罕病约有8千多种。不少罕病是由遗传的基因缺陷或突变导致，发病年龄因人因病而异，从刚出生到老年都有可能。

绝大部份的罕病都仍未有药物治疗。据欧盟估计，只有5%的罕病有药物治疗。治疗多涉及崭新科技，研发成本高市场又少，有不少罕病（包括罕见癌症）的药物都较医治常见疾病的药物昂贵，病人难以负担，都需要政府资助用药。

来稿作者：曾建平

一直以来，医管局以“健康平等”作为审批药物是否纳入药物名册的重要原则之一。所谓“健康平等”，不论市民需要与否，所有人都获均等的资源。例如“长者医疗券计划”，每名合资格长者每年可获发的医疗券金额为2千元，累积金额上限为8千元。不论是否富裕大班或“揾朝唔得晚”的长者，都获相同金额的医疗券资助。在这计划下，没有使用的医疗券金额不能转赠予有需要的长者；需要更多医疗券以完成治疗的长者亦不会获发足够医疗券，解决其医疗问题。

医疗不论需要　不利罕药审批

此一原则对罕药审批非常不利。因为罕病患者人数少，研究的规模一定不及常见病大，所录得的研究数据自然不及常见病多。故罕药的申请经常都出现“未有足够临床数据支持入药”的结果。此外，罕病病人少，药物昂贵，其“成本效益”更不能与常见药物比较。

香港罕见疾病联盟（“罕盟”）认为，医管局应以“健康公平”的原则投放资源。基于此原则，每位病人都有相同机会获得“适切治疗”，医疗资源按个别病人所需的“适切治疗”进行分配。由于每个病人需要的适切治疗不同，所以个别病人最终获得的资源理应有差别。此举更能善用资源，既可让有不同需要的人获得所需的服务，又不会错配资源。

慈善帮助有限　政府应该补底

罕盟一直有向医管局反映上述问题，同时亦有向本港慈善团体请求捐助罕药药费。可惜的是，在今年财政预算案中，政府依旧未有就罕见病给予相关资助。去年，有一位9岁的“性联遗传型低磷酸盐佝偻症”（X-linked hypophosphatemia，简称XLH）患者，因体内磷酸盐过度流失而形成佝偻症，双腿变形。随著年纪增长，她需不停接受骨科手术才可调整弯曲的双腿。长远有可能无法走路，甚至失去听觉。据罕盟了解，现时香港只有单位数字的XLH患者需要针对性的药物治疗，每年每位患者所需药费约100万至200万。

除了医管局，罕盟曾尝试游说重量级慈善基金给予支援，答复是理解罕病患者的需要，但“与其用这笔钱帮一两名罕病患者，不如帮一千名普通病人”， 因而未能成事。罕盟尊重慈善机构的决定，但此事更彰显罕病患者的需要难获社会认同，更遑论得到资助，需要政府“补底”。

一人有病，全家受累。罕盟希望政府和慈善机构除了考虑受众人数之外，亦不要忽视资助罕病治疗对患者本身及其家庭带来的正面社会价值。

在刚公布的财政预算案中提到政府将继续提升公营医疗服务，包括医管局会完善一系列服务，但当中没有提及任何优化罕见病治理的措施。 去年8月，卢宠茂教授在“国家主席重要讲话精神”座谈会把习主席“四点希望”体现在医务卫生局的工作方向上，以保障香港市民健康和提升市民幸福生活指标。罕盟期望在未来一年，政府会和罕盟加紧沟通，改善罕病施政，共建“健康香港”，融入国家“健康中国”。

作者曾建平是香港罕见疾病联盟会长。文章标题为编辑所拟，原为“政府必须照顾罕见疾病患者的需要”。内容仅属作者意见，不代表香港01立场。

“01观点”欢迎投稿，来函请电邮至01view@hk01.com。来稿请附上作者真实姓名及联络方法。若不适用，恕不另行通知。