【结节性硬化症】池燕兰逝世一年　女儿近月获药物资助　家人唏嘘

“我真是不想死，我不甘心，我现在才30多岁，是否要被个病折磨我至死。我不甘心，求求你们帮吓我们啦！”单亲妈妈、结节性硬化症患者池燕兰去年4月在立法会公听会为罕见病药物资助呐喊，希望制度能够改善，能够为病人渡过“有药无钱食”的难关。可惜，她发言12日后，去年4月23日撒手人寰，今天(23日)是其逝世一周年。
一年过去，罕见病政策改变了什么呢？池燕兰等不及那迟来的药物资助，其同患罕见病的14岁女儿陈心研，今年2月终可用到新药。池燕兰的胞姐以书面回复《香港01》记者，字里行间见到唏嘘，她谓心研获资助，是喜又是悲，“她的幸运是用她自己的身体来换取的。她因肾内有一个4cm的瘤，才达到资助要求。”

去年4月11日，立法会就罕见疾病药物政策举行公听会，单亲妈妈池燕兰向在席官员泣诉，自己因患结节性硬化症，身体长满肿瘤，肚子大得像孕妇，恳求医院管理局可伸出援手，资助患者用新药。

她当日谓，体内肿瘤已爆过一次，很担心何时再爆，爆的时候怎办？“是否会死呢？”言犹在耳，她因病情恶化，去年4月23日在屯门医院去世。香港罕见疾病联盟其后在社交网站facebook发帖，狠批官僚制度“杀人”。她的死讯一出，引起社会强烈回响，对检讨现行罕见病政策的意见，此起彼落。

6名患者获批资助使用新药

治疗结节性硬化症的新药Everolimus费用不菲，据香港结节性硬化症协会主席阮佩玲指，本港约有200名结节性硬化症患者，成人患者每月须2万元，基层病友根本负担不起。

池燕兰去世不足3个月，即去年7月，该类药才正式纳入医管局药物名册的安全网，合资格患者可获得撒玛利亚基金资助，但只限有脑室管膜下巨细胞星型细胞瘤的患者，同年11月扩展至肾肿瘤达3厘米大的患者。其余患者仍要自费购药。

医管局回复《香港01》表示，至今已共有6名患者获批撒玛利亚基金资助使用药物Everolimus；当局会继续检讨药物Everolimus的资助范围。

希望池燕兰女儿过正常生活　做无忧的孩子

池燕兰去世刚刚一年，她等不到药物，她的女儿陈心研则是其中一名获撒玛利亚基金资助的结节性硬化症患者。记者尝试邀请池的家人受访，对方婉拒，但透过文字透露在这段时间的悲和喜。

池的姊姊说，姨甥女心研今年2月初起的一年内，暂时可使用新药，形容她是幸运的病友，“心研已渐渐适应她的新生活。我们希望她过愉快及正常的生活，让她做一个无忧的孩子。”

池的姊姊又感谢香港结节性硬化症协会，在过去一年无私的协助及扶持，让家人才能在零概念及无从入手的徬徨下，对该症有所认识，协助心研渡过每一个难关。

“唏嘘的是，她（池燕兰女儿）的幸运是用她自己的身体来换取的。她因肾内有一个4cm的瘤，才达到基金资助的其中一个要求。作为她身边的至亲，能取撒玛利亚基金资助，是喜，但得知她之前因没机会服用Everolimus，肾瘤已长大至4cm，是悲。我们希望她能得到有效的治疗，但为何当局要给她及其他病患者们一个苛刻及矛盾的门槛？”

香港结节性硬化症协会主席阮佩玲指，协会将持续推动社会认识及支援罕见病患者，已邀得海外罕见病专家7月到港举办医学讲座，邀请本地医生出席。协会更将与药厂筹备配对基金，资助20名不获医管局资助用药的病人试药，9月会举办筹款活动，若协会分担到四分之一药费，药厂便会负担余下的四分之三。阮佩玲最希望政府为罕见病设立定义，并建立病人资料名册、做好诊治及培训医生，“冇政策，病人一路流离失所”。