罕见骨髓增生白血病患者　负担不起每月5万元药物　 望医局纳资助

骨髓增生病是一种慢性白血病，病人因后天基因突变，骨髓细胞会在没有外来刺激下异常增生，高危患者的治疗方法为服用标靶药物，惟现时此药物没有列入医院管理局药物名册，患者需自掏腰包承担药费，每月费用约3万至5万元。骨髓增生病患者区女士希望医管局能够将药物纳入名册，帮助有需要的人士。
据了解，医管局药物建议委员会明天（12日）将开会讨论是否将该药物纳入资助范围。

服药3年才恢复正常生活

于2016年确诊骨髓增生病的区女士，初时身体不适曾往圣德肋撒医院急症室求医，医生告知她只是耳水不平衡，后来一日工作途中晕倒，送往仁济医院后才发现体内血小板数量太多。她亦因胃口不佳，一天只能食两匙饭，而日渐消瘦，检查骨髓后才确诊骨髓纤维化，脾脏亦因患病而发大，需要动手术切除。

她到玛丽医院治疗后，首先试用皮下注射甲型干扰素，但病情未有好转反而有恶化迹象，其后辗转获资助转用现时的标靶药，持续3年的疗程后病情得以控制。区女士现时需要每1至2星期到玛丽医院覆诊，家住荃湾的她每次都要花费近2小时时间到玛丽医院，抽血后等待验血报告后才能见医生，每次覆诊都用上一日的时间。她分享一次在去覆诊的路上晕倒，在救护车上休息后再到玛丽抽血，但之后身体撑不下去，医生检查后才发现是细菌感染，要住院10多天才能恢复。

区女士定期覆诊及病情亦令区女士被逼辞去工作，丈夫亦已退休，没有固定收入，治疗用的标靶药因而对她的家庭造成巨大经济压力。标靶药的费用每月高达3万至5万元不等，但坊间有团体对区女士的资助已于5月底停止，有幸玛丽医院找到其他患者与她共享药物，才能继续治疗。对于未来可能因未能负担药费而需停药，她表示“我没可能买得起药，现在非常担心，不知道甚么时候就要停药，每次见医生都会哭。”

骨髓病可并发心脏病、急性白血病

香港大学内科学系临床助理教授乔夏利表示，骨髓增生病有3种，包括红血球增生（polycythemia vera），血小板增生（Essential therombocythaemia）及骨髓纤维化（Primary myelofibrosis）。短期影响为急性并发症如血管梗塞，心脏病发及脑中风，长远影响为肝脏或脾脏发大，抵抗力降低，发炎机会高，肚胀或肚痛及消瘦等，病情严重者更可能转化成急性白血病或贫血。现时欧美国家指引都建议高危患者接受口服标靶药治疗，一来标靶药的副作用比传统化疗药低，二来用药没有年龄限制。唯一的问题是，病人服用标靶药后就不能停止，否则病情会比用药前恶化。

乔夏利指出，现时政府并未有资助患者服用标靶药，患者需自行负担每月约3万至5万元的药费，而七至八成的公院患者都未能负担，要依赖圣雅各福群会或其他慈善团体的短期资助。但当资助期完结，多数患者都未能自行负担药费。

医管局：定期评估药物是否纳名册

医管局发言人表示，现时没有备存患有骨髓增生病的病人数目。现时，药物Ruxolitinib的注册适应症用途为骨髓纤维化 (Myelofibrosis)及真性红血球增生症(Polycythemia vera)。而骨髓增生异常综合症(Myelodysplastic syndromes)目前不是该药物的注册适应症。 医管局设有机制，由专家定期评估纳入药物名册的新药物。药物评审过程以科研和实证为本，依据药物的安全性、疗效和成本效益的原则等因素。药物评审是持续进行的程序，须按不断演进的医学证据、最新的临床发展，以及市场变化而进行。

医管局会继续密切留意不同癌症药物的临床医疗和科研实证的最新发展，听取病人团体的意见和建议，以善用有限公共资源及为最多有需要的病人提供治疗的原则，检讨药物名册和安全网的资助范围。药物建议委员会每3个月举行定期会议，评估入药申请，以决定个别新药物的注册适应症是否适合纳入药物名册。下次会议日期为7月12日。

另外，乔夏利亦有建立协助骨髓增生症病友成立病人组织，希望提供平台让病友互相交换有关这个病的资讯，医生亦会定期举办讲座，解答病友的疑难。他希望组织能够让相关医生在短时间的门诊时间外，对病人的需求有更深入的了解，以便帮助他们争取权益及资助。