广东10月大男婴患脊髓肌肉萎缩症　家属：一针70万难负担冀纳医保

刚过去的农历新年，广东茂名市10个月大男婴“米粒”，在本应与家人朋友共渡佳节的时刻，却因身患脊髓肌肉萎缩症（SMA）需要留院。
SMA患者由于呼吸肌无力，没有咳痰能力，小小的痰液堵塞都有可能致命。虽然标靶药诺西那生纳（Nusinersen）注射液为患者带来一线生机，惟每针近70万（人民币，下同）的天价，仍然令不少家属承受巨大精神压力。

“米粒”去年4月出生，然而3个月后，母亲杜佳发现儿子突然不爱郁动，肢体无力，呼吸和吞咽能力减弱，哭啼声亦不再洪亮。在排除脑瘫等疾病后，杜佳听从医生建议，带儿子到深圳做基因检测，结果确诊患上SMA。

杜佳为了救活儿子，不惜与丈夫花光自己的积蓄和贷款，还有双方父母的退休金、公积金，亲戚朋友的借款，甚至有90岁奶奶一辈子省下的3万元存款。一个年收入不足10万元的普通家庭，最终一共付了69.97万元，只为购买一支诺西那生纳注射液。

诺西那生纳注射液是全球首个SMA精准靶向治疗药物，2019年获批准国内上市，惟每支要价69.97万。患者第一年需注射6针，往后每年注射3针，终身用药。即使内地有“买一赠五”的政策，杜佳全家四处筹得的钱，也仅是“米粒”一年的治疗费用。

“米粒”确诊SMA后，杜佳开始学习护理，并将家中改造成一个小型ICU病房，从呼吸机、咳痰机、制氧机，到血氧仪、吸痰器、雾化机，全部配置齐全。杜佳每天都需要为儿子雾化、拍背、咳痰、吸痰、注食，以及24小时血氧和心率监测，平均8000次的拍背护理。若“米粒”痰多时，一天吸痰次数多达20次，遇上较严重的肺炎就要立即叫救护车送往医院。

杜佳从未敢离开儿子半步，也不敢熟睡，一旦血氧仪报警，她就需要立即启动咳痰机、吸痰器，帮“米粒”将痰液吸出。虽然在护理过程中，杜佳能感觉到 儿子上肢已慢慢有力，但这种“缓慢”未能达到所有人对“天价药”的期待。此外，无暇顾及对大女儿的照顾，也让杜佳倍感愧疚。

据了解，诺西那生纳注射液一年的治疗费用已降至约55万元。今年1月，广州首例参保的SMA患儿出院，索偿比例近七成，节省约37万元，令杜佳一家看到希望，而他们在众筹平台上亦有来自各界的捐款，一定程度缓解全家的经济压力。不过，杜佳与其他SMA患者家属，仍然期盼内地能尽快将诺西那生纳注射液纳入医保。

今日（28日）是国际罕见病日。据世界卫生组织数据显示，全球有5000种至8000种罕见病，内地大约有1680万罕见病患者，每年新出生罕见病患者超过 20万。由于研发成本高，患者使用人数少，罕见病治疗药物通常比较昂贵。目前，在内地上市且有适应症的50余种罕见病治疗药品，已有40余种纳入国家医保药品目录。

（南方日报）