还原突变基因　哈佛华裔教授创新法　有望治疗多种疾病

美国哈佛大学的科学家公布最新成果，可以非修剪形式将突变基因还原，更准确可靠而且近乎零副作用，可望治疗基因失明、镰状细胞贫血、新陈代谢障碍等疾病。

有些孩子先天体力衰弱，甚至预期寿命比别人短，那可能因为他们遗传了镰状细胞，红血球不正常。表面看不到任何异样，问题出自体内基因曾经出现突变。突变基因带来的其他疾病例子还有基因失明、新陈代谢有困难等。

基因突变听起来可能很吓人，但事实上它是很常见的事。人体细胞因为化学作用，平均每一天会出现基因变异300次，但因为有自然修复机制，所以即使每天突变300次，其实也不怕。只是当修复机制有出错，做不好它的工作时，就会真的成为基因突变，引起不同类型的疾病。

无副作用编辑法　永久还原基因

要修补突变基因，科学家向来用的都是剪辑方法，利用免疫系统CRISPR，用化学作用剪走指定碱基对。这把“剪刀”的好处是又快又准，技术已经进入临床测试阶段，相关科学家在近年的诺贝尔医学奖中更是呼声极高。但这把“剪刀”会否“神经刀”却属未知，因为有研究显示，“剪”去指定基因之后，或许会意外造成新的基因突变。

明白这个忧虑之后，就会知道为什么David Liu尝试另辟蹊踁。David Liu是哈佛大学的化学教授，在博德研究所（Broad Institute）工作。他领导的团队尝试了一种新的方法，不是剪辑基因，而是还原基因。同样，他的研究建基于CRISPR原理，但所做的是以化学作用令碱基A变成近似G的碱基，令AT对变成GC对。这个新方法名为“A碱基编辑”。

研究团队制作出仪器，利用新方法编辑了17次基因，成功率达到53%，其中一次处理的突变基因更加是血铁沉积症的成因。研究团队强调“A碱基编辑”有两大好处：

近乎没有副作用编辑功效永远，基因不再改变

有望下一步：临床应用

不过David Liu指出，还原基因只是第一步，要应用在治疗上还要更多研究。

我们要应用这机制，测试它是否安全，评估它用在动物和病人上的好处及任何副作用。我们仍要做很多，但有此仪器是好开始。

01百科：博德研究所

在美国波士顿有两所著名学府——哈佛大学和麻州理工，为了加强科研合作，两所大学的科学家联合组成博德研究所。同样在博德研究的还有麻州理工教授张锋，他以研究基因编辑闻名，用的是CRISPR剪辑法，34岁时已获晋升为终身教授。

同样在星期三（10月25日），博德研究所的张峰团队亦在《科学》期刊发表成果，以CRISPR/Cas-13方法编辑RNA，即负责转化DNA信息的核糖核酸。《经济学人》评论道，两个研究成果反映基因编辑的进展迅速，“以目前看来，基因工程的潜力无限。”

近年基因疗法的进展：

（综合报道）