美FDA首批基因治疗医血癌　83%患者症状舒缓　药厂索价370万挨轰

美国食品药品监督管理局（FDA）周三批出基因治疗血癌法，做法是在患者的细胞中加入抗癌基因，再攻击体内癌细胞。临床数显示，83%患者的症状在三个月内逐步舒缓。不过，这项基因治疗有机会引发严重副作用，价格亦被指过度高昂。美国有病人权益组织批评药商狮子开大口，反映药物定价制度完全崩坏。

这项名为Kymriah的基因治疗，主治急性淋巴球白血病(Acute Lymphocytic Leukaemia)。FDA的数据显示，当中约15至20%的患者，会对治疗、化疗没有反应或出现复发，Kymriah能为这些病人带来一线生机。

急性淋巴球白血病的患者，身体会不断制造不正常的白血球，正常的白血球数量则减少，令病人抵抗力降低，容易受到感染。这病症发病急速，病人大多为儿童。美国疾病控制与预防中心（CDC）的数据显示，2014年近5千人确诊急性淋巴球白血病，当中一半为小童及年轻人。美国国家癌症研究所（National Cancer Institute）估计，当地每年约有3100名、20岁以下人士确诊患病。

 临床测试：逾八成患者病舒缓

Kymriah的治疗方法是抽取病人的淋巴细胞T细胞，以基因改造技术加入嵌合抗原受体（Chimeric antigen receptor，CAR)。这受体可辨别并消灭血癌细胞，注射回病人体内后，可发挥抗癌功效。

在临床试验的63名病人中，83%患者接受治疗3个月后，病情开始舒缓。根据现有的数据，89%患者接受治疗后存活最少半年；79%患者甚至能存活一年或以上，当中绝大部分人均没有复发。

12岁的怀特黑德（Emily Whitehead）是首位接受基因治疗的病人。她在2010年确诊患上急性淋巴球白血病，接受化疗后一度痊愈，但先后两次复发，加强化疗后仍然未见起色，濒临死亡边缘。在2012年4月，怀特黑德的父母决定让女儿接受基因治疗临床试验。1个月后，怀特黑德的病情得到缓解，至今未有复发。

 索价近370万港元　组织批开天杀价

然而药力能维持多久暂时是未知之数，病人亦有机会出现严重副作用，包括细胞激素释放症候群（Cytokine Release Syndrome），令患者发高烧、屙呕；神经中毒则会影响平衡、说话能力，甚至出现幻觉、神经错乱。

药商诺华（Novartis）把治疗定价为47.5万美元（约369.5万港元），表明若病人用药1个月后仍没有效用，会免除所有费用。非牟利组织Patients for Affordable Drugs称与药商会面的时候，对方没有讨论如何令价钱更合宜，反而不断强调高额定价的原因。组织批评药商不应藉开发新药作为开天杀价的原因。

（综合报道）