罕药政策覆盖不及低收入国家　组织促施政报告落实罕药机制

现时本港约有11万人患有罕见病，即每67人中便有1人，占全港人口1.5%。现时若希望将新药物纳入安全网仍困难重重，令一些罕见病病友或未能及时使用新药，减低治疗效果。
罕见疾病联盟引述研究指，香港虽属全球高收入地区之一，但罕见病药物可及性的政策覆盖连低收入国家如尼泊尔、南苏丹及也门国家都不及，促请政府审批现有制度，希望能在新一份施政报告中就罕见药物纳入安全网订下清晰指引。

早前，香港大学李嘉诚医学院药理及药剂学系就全球国家及地区的罕见病药物政策进行研究。研究包括200个国家及地区（194个世界卫生组织的会员国，以及6个有独立药物监管机构的地区），当中有92个国家或地区有罕见病药物政策，多为高收入国家或地区，以欧美国家为主。研究更指出香港虽属全球高收入地区之一，但罕见病药物可及性的政策覆盖连低收入国家如尼泊尔、南苏丹及也门国家都不及。

香港大学李嘉诚医学院药理及药剂学系系主任黄志基指出国家／地区的收入与政策范围是有一个密切的关系，惟收入不低的香港却迟迟未有相关政策，“在政策上，香港是跟不上一些收入较低的国家”。他认为香港在这方面绝对有能力推动，故促请政府先为罕见疾病及药物下定义、加入罕见病药价格规管、鼓励罕见病药物研究发展以及促进罕见病药供应等。

香港大学社会工作及社会行政学系系主任林一星则认为，除了罕见病病友外，他们的照顾者同样需要纳入考虑。“以现时11万病友来说，他们的家人作为照顾者，其实受影响的人数可达80至100万人”。而精准及个人化的个案管理，则有助评估对病友及其家属的影响。他认为一个有系统的政策是必须的，加上现时有很多国家已在运行政策，借用过去成功经验是不二之选，有助改善病友及照顾者旳生活质素。

自幼患脊髓肌肉萎缩症，现时30多岁的游家敏（Carmen）希望政府安全网能订下清晰指引，助一众病友成功取药，得到适当的治疗。她指在三年前曾向特首林郑月娥递交请愿信，希望能为病友引入新药。虽然事后“成功争取”，惟药物仅限于小朋友使用，多年来也只有1名成人患者受惠。她称不少病友为长大后不能再使用该种药物感到担忧，“我们不想长大，因为长大后就没有药用”。她亦对当局不让成人患者用药感到不解，“其实药效来说，大人和小朋友使用并无异，但医管局说只能应用在儿童患者身上”。

香港罕见疾病联盟会长曾建平指，现时已确认的罕见病为467种，惟经多年争取后，仅有40种药物在香港提供及获政府资助。虽然在去年的施政报告中曾提及“为加强对不常见疾病患者的支援，政府和医管局计划逐步推出一系列针对性措施”，他认为这项说法为罕见病政策提供一个大方向，惟过程中他们与相关部门沟通，食卫局只回复仍在研究当中，未见进度。

曾建平亦表示，现时政府并未有把罕见药物纳入安全网的清晰审批制度，对罕见病的定义也十分含糊。外国药厂无从得悉香港情况，更不会把香港列为优先供货地。即使有新药提供，却也未能引入到香港，令不少罕见病患者错失治疗的黄金时间，致病情恶化。他促请政府尽早为罕见病药纳入安全网提供清晰明确指引，以及加强各方面的沟通。