有效治疗阿兹海默症药物获批上市　新药Leqembi是什么？

美国食品和药物管理局（FDA）1月6日批准由百健（Biogen）与卫材（Eisai）合作研发的阿兹海默症新药Lecanemab（商品名Leqembi）的使用，这不是首款针对治疗阿兹海默症的药物，但可能会是首款真正能有效控制病情发展的新药。

阿兹海默症又俗称为老人痴呆症，是一种神经退化性疾病。因脑部出现病变导致一连串缓慢，会随时间不断恶化的症状，由丧失短期记忆、语言障碍、情绪不稳、失智等问题。最终病人将完全失去自理能力及身体机能，最终死亡。

科学家很早已发现了这个疾病，并发现了患者都有一个共同特征：大脑堆积着着过多的β类淀粉蛋白，这些β类淀粉蛋白会让堆积形成斑块，影响着大脑的正常运作。然而，针对β类淀粉蛋白的药物研究一直难以取得进展。

至今仅有一款针对β类淀粉蛋白的药物获得美国FDA有限度的批准使用，名为Aducanumab（商品名Aduhelm）。Aducanumab在2021年获批上市，但成效让人质疑。这款针对β类淀粉蛋白的抗体药物虽能协助清除蛋白，但似乎对阿兹海默病情没有帮助。

新药有什么不同？

Lecanemab同样是针对β类淀粉蛋白的抗体药物，然而抗体的对象不是β类淀粉蛋白，而是形成β类淀粉蛋白过程中的原纤维（Protofibrils）。这原纤维被指具有毒性，清除原纤维同样有助阻碍β类淀粉蛋白。

在临床实验中Lecanemab的药效，对早期患上阿兹海默症的病人显而易见。尽管Lecanemab不能根治阿兹海默症，但能延慢疾病的发展。据卫材的介绍，药物能平均延慢病情发展3年，同时能减少病征，大幅增加病患者的心理及生理质素。阿兹海默症好发于65岁以上的长者，病情推进可达5至10年，延慢病情3年是一个重大的里程碑。

新药副作用

Lecanemab也并非完全没有副作用，在临床实验中有分别12%及17%的患者出现脑水肿及出血的现象，更造成两人的死亡。但报告指两人的死亡不一定因药物直接导致，也可能因病人其他健康问题一并造成。

批准使用Lecanemab只是第一步，卫材的介绍中亦强调药物的另一个优点：降低治疗成本。延迟阿兹海默症的病程可让病人有更长的时间保持健康身体，继而减少家人及社会的支出，其26,500美元的定价也是在平衡研发及治疗成本效益而定。卫材希望药物能被纳入美国的医疗保险包含药物之下，届时病人可能仅需要花每天两美元的金钱，就能获得治疗。