脊髓肌肉萎缩症患者26岁后才申药物资助不获批　团体倡修订政策

脊髓肌肉萎缩症是罕见遗传性神经肌肉疾病，患者会丧失运动神经元，肌肉逐渐无力和萎缩，病症无药可治，只能纾缓改善和稳定病情。中大赛马会公共卫生与基层医疗学院早前追踪29名病人服用药物后，发现他们行动能力得到明显，包括使用原子笔、铅笔、蜡笔写字画或涂色等。虽然成年患者服用药物后行动能力未有明显改善，但身体退化速度有所减慢，证明对肌肉萎缩症患者而言，接受药物治疗可以令他们身体退化速度减慢，以维持目前最高的运动能力。不过，目前只要在25岁或之前获批资助的患者便可获一直资助用药，26岁才申请资助的患者便会被拒绝，香港罕见疾病联盟促政府修改政策。

用药患者行动能力得到明显改善

香港罕见疾病联盟早前委托香港中文大学，就本港29个位肌肉萎缩症患者进行半年的追踪研究发现，未成年患者服用药物后行动能力得到明显，其中包括使用原子笔、铅笔、蜡笔写字画或涂色，亦可使用电脑键盘、滑鼠等。虽然成年患者服用药物后，行动能力未有明显改善，但身体退化速度有所减慢。

“呢只药唔会令我哋识打篮球、识踢波、行得走得，但系我哋有药之后有精神、体力，知道我哋唔差”

29岁脊髓肌肉萎缩症患者阿亨上年在药厂邀请下获试药机会，他表示，自25岁开始身体机能急速退化，特别是肺功能，要做大量物理治疗维持体能。但服用药物后，维持体能更易，“我做同一样运动，我而家身体状态仲好过20岁。”除此之外，阿亨肢干肌肉状态亦得到改善，他直言，“我哋知道呢只药唔会令我哋识打篮球、识踢波、行得走得，但系我哋有药之后有精神、体力，知道我哋唔差，我哋选择多咗好多，我可以去做嘢，去揾人生目标。”

未能用药患者面对经济、心理压力

但并非每位患者都有幸能试药，肌肉萎缩症患阿恩是其一位，她未符合资格获资助用药，她形容，现时身体机场逐渐变差而，照顾者的心理压力很大。她指，随着身体机能变差，需要使用更多设备的电动轮椅，现时使用的电动轮椅售价十多万，对自己及家人造成一定的经济压力。另外，她又指以前能自行去洗手间，现时需要照顾者搀扶，面对每况越下的身体状况，令她产生恐惧以及挫败感。

组织促请政府修改相关政策

中大赛马会公共卫生与基层医疗学院助理教授董咚表示，对肌肉萎缩症患者而言接受药物治疗可以令他们身体退化速度减慢，以维持目前最高的运动能力。她又提到，现时内地、日本、欧洲等国家并没有对资助用药设年龄限制，期望政府可以撤销相关限制餐所有患者都有机会得到治疗。

在香港，Nusinersen 注射液以及Risdiplam 口服药均可用作治疗脊髓肌肉萎缩症，并分别于2018年以及今年纳入关爱基金资助范围药物。惟目前只要在25岁或之前获批资助的患者便可获一直资助，26岁才申请资助的患者便会被拒绝，香港罕见疾病联盟促政府修改政策。

香港罕见疾病联盟会长曾建平表示，是次研究反映真实世界数据，对行病患者治疗提供佐证。他又建议，医管局再考虑引入新药是除了评估疗效及安全性，亦应该重视病人生活质素提升和社会生产力等因素。