急性髓细胞白血病童缺标靶药物治疗　中大成立资料库助找合适药物

儿童若确诊急性髓细胞白血病（AML），由于可以使用的药物不多，现时一般会做化疗及骨髓移植治疗，惟标准治疗未必个个适用，因而增加复发的风险。为提供多一个选择予病童，中文大学医学院早前为全港共52名AML病童做药物筛查，再就药物结合基因和临床数据分析，并就每个病童的情况，找出对他成效最好的标靶药物。
研究中有两名病童在复发多次后曾试用标靶药物，成功延长存活期一年及两件半，结果已刊登在《Blood Cancer Discovery》。中大亦就各病童的数据成立病人资料库，助日后可以加快找出合适药物予病童使用。

全港每年都有10名儿童新确诊急性髓细胞白血病（AML），他们在确诊后会接受标准治疗，即做化疗及骨髓移植治疗，惟部分患者或对化疗有抗药性，增加复发的风险。现时本港有30%至40%AML病童在接受治疗后仍然复发，一旦复发患者生存率低于40%，生存期仅为两至三个月。

医学界过往亦曾有讨论用标靶治疗，但由于现时病童患AML比较罕有，大部分的标靶药物都是用于成人，供儿童使用的标靶治疗少之有少，效果亦不好。为提供多一个选择予病童，中大早前展开研究，为每位病童的骨髓样本与45种FDA批准且安全性高的药物作筛查，再就药物结合基因和临床数据分析，找出最适合病童用的药物，设立为病童度身定做的精准治疗方案。

研究：七种标靶药物对AML病童十分有效

研究发现七种标靶药物对大部分的AML病童十分有效，当中六款在香港有出售，主要用作成人复发瘤治疗，并非AML病童一线使用的治疗药物。

研究也曾为两名多次复发的AML病童处方合适的标靶药物，其中一名为14个月的女婴。该女婴在接受化疗后复发第三次，中大在药物筛查后，处方对她最有效的标靶药物。女婴在服用药物后能成功控制病情，并延长存活期达一年。另一14岁男童则是在复发第二次时服用标靶药物，病情能成功缓解，延长存活期达二年半。

中大医学院儿科学系教授李志光表示，女婴及男童在服食标靶药物时未有出现副作用，但因其食用的标靶药物在世界上没有儿童长期使用过，故因担心长时间服用药物而建议停药，两人最后都是因病情复发而离世。

他强调，若能在他们复发前就使用标靶药物，成效会更加好，未来或希望来在他们接受化疗治疗后，便检查其骨髓样本有没有癌细胞，如仍有0.01%的癌细胞，就为其落药做治疗。

有KMT2C基因变异　标准治疗或无效

另外，研究亦发现如AML病童有KMT2C的基因变异，用现时的标准治疗，即做化疗及骨髓移植治疗，是无法增加其存活率，“是100%会死亡。”他表示，现时本港有10%的AML病童有上述的变种，而中大在为其基因变异进行分析后，发现Venetoclax的标靶药物或可治疗相关的病童。

现时AML病童即使参与研究，仍要做化疗后才接受精准治疗方案。中大医学院儿科学系助理教授梁锦堂表示，标靶药物用在AML病童的临床数据不多，未可以完全取代现时的标准治疗，中大在处方病童标靶药物前，亦会再看在全球有没有相关先例、问病童家长的意见及提醒其风险。

中大卓越儿童健康研究获政府批出650万进行相关研究，早前已将各病童的数据，成立儿童急性骨髓性白血病合基因、药物和临床数据的高维度病人资料库，助日后可以加快找出合适药物予病童使用，研究结果已刊登在《Blood Cancer Discovery》。梁锦堂亦计划希望未来可再扩大研究范围至所有确诊白血病的儿童患者。