重型“地贫”女童移植母亲血干细胞 摆脱输血12年梦魇

撰文: 郑翠碧
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本港有300多人患重型地中海贫血(Thalassemia,简称地贫),患者由婴儿起已需每月到医院接受输血,每天更需注射12小时的“除铁针”, 终身受病魔折磨。根治地贫的唯一方法就是血干细胞移植,不过要找到完全脗合的捐赠者难度极高,本港去年首次有医生采用“半相合血干细胞移植治疗”,由患者的父亲或母亲捐出血干细胞,终令数名儿童造血功能回复正常,如获新生。惟风险较“全相合”的血干细胞移植高出一倍。
12岁的黄卓岚是首宗成功个案,从面色苍白、行楼梯会喘气的病童,变回健康活泼的小朋友,母亲黄太指感到十分高兴,“佢唔使咁辛苦,又唔使成日出入医院。”

黄太过去每日要为女儿卓岚打“除铁针”,卓岚难受得嚎啕大哭。 (受访者提供)

原根治方法难度高 去年少于10宗

过往根治地贫的唯一方法就是血干细胞移植,但血干细胞移植捐赠者的人类白细胞抗原(HLA),需与患者完全脗合。不过要寻觅到“全相合”的人,难度有如大海捞针。

卓岚的主诊医生、港大李嘉诚医学院儿童及青少年科学系名誉临床副教授卓家良指,去年“全相合”的移植个案少于10宗。因此玛丽医院去年8月首次尝试采用“半相合血干细胞移植治疗”,把黄太的血干细胞移植到卓岚体内。

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卓岚是本港首宗“半相合血干细胞移植治疗”成功个案,她从面色苍白、行楼梯会喘气的病童,变回健康活泼的小朋友,其母黄太指感到十分高兴。(林若勤摄)

“半相合血干细胞移植治疗”简介

合适人士

卓家良医生指,12岁以下儿童出现并发症机会较少,故会建议一、两年内也无法找到“全相合”血干细胞的重型地中海贫血儿童接受此方法治疗,现时全港约有10多名病人适合。

治疗过程

病人先服用化疗及抑制免疫药物,杀死自己的造血细胞及压抑免疫系统,医生把捐赠者血干细胞中的白血球,以减低出现抗宿主病的风险,再移植至病人体内。病人最少需住院一个月,约半年至一年可完全康复。

不过日后若生育,下一代仍有遗传到地中海贫血基因的可能性。

卓家良医生指,重型地中海贫血患者需长期输血,但就有机会令铁质积聚在身体内,破坏肝脾、心脏等多个器官功能,故由2岁左右就需接受除铁治疗。(林若勤摄)

成功率

“半相合”:70-80%;“全相合”:90%

 

风险

1. 严重并发症及死亡:10至20%机率可能因细菌感染、真菌感染而出现并发症,继而器官衰竭而死亡。而“全相合”的死亡风险就约10%。

2. 排斥:5至10%机率会打回原形,理论上病童可再次接受移植,但出现并发症风险更高

3. 慢性抗宿主病(GVHD):影响生活质素

4. 不育、患上癌症:风险较一般人高,因服食化疗药物伤害器官

卓家良指,现时玛丽医院已完成5宗“半相合”移植,其中4宗成功,1宗个案不幸受真菌感染,出现严重并发症而去世。他解释,由于病人需服用的抑制免疫药物药力重,容易引起感染,加上病人抵抗力低,控制不好就会致命。而捐赠者的风险低。

地中海贫血儿童基金主席马绍钧医生(后排左)、“意赠慈善基金”联席创办人凌冠华(后排中)、卓岚主诊医生卓家良(后排右),与卓岚及黄太合照。(林若勤摄)

费用

约20至30万元

提供治疗的医院

玛丽医院、威尔斯亲王医院