重型“地贫”女童移植母亲血干细胞　摆脱输血12年梦魇

本港有300多人患重型地中海贫血（Thalassemia，简称地贫），患者由婴儿起已需每月到医院接受输血，每天更需注射12小时的“除铁针”， 终身受病魔折磨。根治地贫的唯一方法就是血干细胞移植，不过要找到完全脗合的捐赠者难度极高，本港去年首次有医生采用“半相合血干细胞移植治疗”，由患者的父亲或母亲捐出血干细胞，终令数名儿童造血功能回复正常，如获新生。惟风险较“全相合”的血干细胞移植高出一倍。12岁的黄卓岚是首宗成功个案，从面色苍白、行楼梯会喘气的病童，变回健康活泼的小朋友，母亲黄太指感到十分高兴，“佢唔使咁辛苦，又唔使成日出入医院。”

原根治方法难度高　去年少于10宗

过往根治地贫的唯一方法就是血干细胞移植，但血干细胞移植捐赠者的人类白细胞抗原（HLA），需与患者完全脗合。不过要寻觅到“全相合”的人，难度有如大海捞针。

卓岚的主诊医生、港大李嘉诚医学院儿童及青少年科学系名誉临床副教授卓家良指，去年“全相合”的移植个案少于10宗。因此玛丽医院去年8月首次尝试采用“半相合血干细胞移植治疗”，把黄太的血干细胞移植到卓岚体内。

每天打除铁针、每月输血　身体虚弱影响学习

卓岚在出生后3个多月，已发现身体状况异常，后确诊患重型地贫，自两岁半起每晚需要打除铁针，每次12小时。

黄太回想昔日女儿苦况，仍历历在目，“每晚孭（除铁针）机孭到天光，夜晚边度都去唔到，唔可以去玩，她好唔开心！”卓岚又需每天定时服药，每月到医院输血一次，但身体始终虚弱，黄太说：“输血后第三个星期，面色就会开始变白，喺学校揹书包行楼梯都觉辛苦、喘气，直到再输血后先会够气、有精神。”精神不足更令卓岚忍不住在上堂时睡觉，影响学业成绩。

妈妈毅然捐赠血干细胞 治愈女儿重病

卓岚自岁半起已轮候血干细胞移植，在内地及台湾曾觅得合适的捐赠者，但最后却被拒，黄太直言：“好失望，觉得可能要输血输成世，2017年听闻呢件事(新技术)，觉得有多个希望。”她毅然决定捐赠血干细胞给女儿，获“意赠慈善基金”赞助治疗费用，而治疗过程亦十分顺利，一个月后卓岚已可出院，现可如同正常孩童般生活。

卓家良医生指，卓岚现时仍需服用三种防感染药，但未来有望毋须再服药。摆脱输血及打针的束缚，卓岚重生后，愉快地渡过第一个健康的农历新年，跟表哥打机玩乐，自言最喜欢游泳的她，希望未来可以出国旅行，到泰国畅泳。

“半相合血干细胞移植治疗”简介

合适人士

卓家良医生指，12岁以下儿童出现并发症机会较少，故会建议一、两年内也无法找到“全相合”血干细胞的重型地中海贫血儿童接受此方法治疗，现时全港约有10多名病人适合。

治疗过程

病人先服用化疗及抑制免疫药物，杀死自己的造血细胞及压抑免疫系统，医生把捐赠者血干细胞中的白血球，以减低出现抗宿主病的风险，再移植至病人体内。病人最少需住院一个月，约半年至一年可完全康复。

不过日后若生育，下一代仍有遗传到地中海贫血基因的可能性。

成功率

“半相合”：70-80%；“全相合”：90%

风险

1. 严重并发症及死亡：10至20%机率可能因细菌感染、真菌感染而出现并发症，继而器官衰竭而死亡。而“全相合”的死亡风险就约10%。

2. 排斥：5至10%机率会打回原形，理论上病童可再次接受移植，但出现并发症风险更高

3. 慢性抗宿主病(GVHD)：影响生活质素

4. 不育、患上癌症：风险较一般人高，因服食化疗药物伤害器官

卓家良指，现时玛丽医院已完成5宗“半相合”移植，其中4宗成功，1宗个案不幸受真菌感染，出现严重并发症而去世。他解释，由于病人需服用的抑制免疫药物药力重，容易引起感染，加上病人抵抗力低，控制不好就会致命。而捐赠者的风险低。

费用

约20至30万元

提供治疗的医院

玛丽医院、威尔斯亲王医院