专访｜台湾罕见病童东莞平价打天价针　香港患者险面对同样抉择？

不少台湾人为其全民健康保险制度自豪，但近日当地一名患有罕见病“脊髓肌肉萎缩症”的女童因为在当地治病需天价药费，于是父母带女童赴东莞以远为便宜的价格用药，事件轰动当地社会。

原来就在两年前，香港同样有一群脊髓肌肉萎缩症患者控诉未获政府安排用药。面对与台湾女童近似的困景，有没有香港患者因此赴内地用药？香港患者的用药需求最终如何解决？香港罕见病患者赴内地求医会遇上甚么困难？香港罕见疾病联盟会长曾建平接受《香港01》记者专访，探讨以上议题。

台湾女童小沂在东莞注射诺西那生钠（点图放大）：

天价的药费与祖国的温暖

脊髓肌肉萎缩症（Spinal Muscular Atrophy, SMA）是由染色体基因变异而引起的疾病，患者因运动神经元退化，令其肌肉逐渐萎缩而失去活动能力。这次新闻话题的主角是台湾的11岁女童小沂，以及全球首款脊髓肌肉萎缩症精准靶向治疗药“诺西那生钠”（Nusinersen）注射液。

诺西那生钠是著名的“天价救命药”，台湾目前规定7岁以下患者符合条件可免费注射该药，超过7岁则只能自费，全额自费的话一针就得约232万元新台币（折合约60万港币）。

按照厂家规定，患者需在首两个月打4针，此后每隔4个月打一针。这样算下来，台湾女童如在本地接受治疗，家庭在第一年就需负担逾千万新台币的天价药费，一般家庭几乎无法承担得起。

不过同一款药在一海之隔的内地却远为便宜。经过国家医保局“灵魂砍价”后，自2022年起，诺西那生钠在内地的费用从每针近70万元人民币降至3.3万元人民币（折合约3.8万元港币），即每针在台湾价格比内地贵逾14倍。如果有内地社保，每针的自费部分更仅需1万多元人民币。

小沂的父母于是带著女儿远赴东莞一家医院，以3.3万元人民币一针的价钱接受治疗，更在受访时表示感受到“祖国的温暖”。

山东6岁男童李佳树是“灵魂砍价药”受益第一人，复康进度良好（点图放大）：

香港患者险需赴内地用药？

在2021年年初，香港一群脊髓肌肉萎缩症患者控诉诺西那生钠在香港注册已超过两年半，却只有十多名儿童患者及一名成年患者获安排用药。既然该药在内地已经大幅降价，会不会有本地患者赴内地打针？

脊髓肌肉萎缩症主要分为一型至四型，香港罕见疾病联盟会长曾建平解释，据香港方面指引，诺西那生钠适用于18岁以下的一型患者，当时出来控诉的患者主要为二型及三型成年患者。由于有外国研究指诺西那生钠对二型及三型患者同样有效，这群患者因此也希望获安排用药。

曾建平续称，至2021年末，香港医管局开始资助患者使用口服药“利司扑兰”（Risdiplam），由于一至三型成年患者都可以服用该药，加上局方原来对诺西那生钠的资助，自此可满足所有患者的用药需求。他透露，绝大部分香港患者的治疗费用全数由关爱基金资助，不用付费接受治疗。

值得注意的是，内地在2022年初即可用3.3万元人民币一针的价钱注射诺西那生钠，与香港方面资助患者服用利司扑兰的时间非常相近，假如香港政府延迟资助患者服用利司扑兰，会不会有香港患者到内地注射诺西那生钠？

曾建平对此表示“完全有可能”，如果在本地没有药物，为何不去一河之隔的大湾区尝试？对于3.3万元人民币一针的价格，他认为“部份病人会想办法接受治疗”。

央视曾播出国家医保局与药企的谈判过程，公开“灵魂砍价”的一幕（点图放大）：

香港患者将来会到内地求药？

诺西那生钠在内地经过“灵魂砍价”后，从每针近70万元人民币降至3.3万元人民币，可见内地因为市场大，在罕见病药物上的议价能力强。如果将来内地有其他相对便宜的罕见病药物提供，香港罕见病患者又会否到内地求药？

曾建平认为“完全不出奇”，如果内地有比香港便宜的罕见病药物提供，以及内地医院接受香港患者求诊，“作为病人嚟讲，边到医到咪走去边度啰”。曾建平称，目前未听过有香港罕见病患者因内地药费较便宜而北上治病，但有患者因为推崇内地医院的治疗方案而赴内地求医。

患者出门难　宜留港治疗

不过曾建平指出，罕见病患者到外地接受治疗会遇上很大困难。以脊髓肌肉萎缩症患者为例，不少患者倚靠呼吸机及电动轮椅生活，出门都需要复康巴士协助，如果他们需赴内地治疗，会非常不方便，期间护理也非常不容易。

曾建平补充，由于内地在罕见病药物上的议价能力十分强，其组织建议香港与大湾区的医保机构合作进行药物采购，以降低进口药物费用，令香港罕见病患者将来不需赴内地求药，患者留在本地接受治疗始终较好。

东莞医院：香港患者也可接受治疗

台湾女童小沂是在东莞市妇幼保健院注射诺西那生钠，假如有香港患者赴内地求药，又会否有障碍？《香港01》记者向东莞市妇幼保健院查询，对方回应称“完全没有问题”，价钱同样为官方价格3.3万元人民币一针。对方又称，院方有充足的诺西那生钠提供。