港大医学院揭治疗基因突变血癌或有新法　玛丽医院推全球试验计划

急性骨髓性白血病（AML）病人透过高剂量化疗及骨髓移植治疗，整体只有四成痊愈及拥有较长存活率，港大医学院临床医学学院内科学系研究团队早前就确定PLK4抑制剂可用作全新标靶疗法，治疗TP53基因突变引致的急性骨髓性白血病。

玛丽医院血液科今年年初至年中将推行全球临床试验计划，病人可以加入研究，测试PLK4疗效。领导有关研究的港大临床医学学院.内科学系血液学讲座教授梁如鸿表示， 带有TP53基因突变的急性骨髓性白血病患者约百分五至十左右，他们大多对常规治疗反应欠佳，港大日后再会研究混合治疗的可行性。

TP53抑制肿瘤基因突变患者大多对常规治疗反应欠佳

现时只有四成急性骨髓性白血病的患者在接受传统治疗方案包括高剂量化疗及骨髓移植，可以痊愈及拥有较长存活率，而若患者带有一种名为TP53的抑制肿瘤基因突变，大多数均对常规治疗反应欠佳，确诊后一年内死亡率高。

分析发现PLK4抑制剂有效治疗TP53突变或可作新标靶疗法

港大医学院临床医学学院内科学系早前对不同急性骨髓性白血病亚型的基因表达及药物反应进行全面分析，发现一种名为PLK4的基因在TP53突变引致的AML中尤为活跃。研究亦发现，相关突变引致的AML对化疗有抗药性，但如治疗中长期抑制PLK4，其治疗更具成效。

此外，联合使用PLK4抑制剂与CD47单株抗体会增强巨噬细胞的杀伤力，这协同效应有助减低白血病带来的影响并延长动物的存活期。团队已在实验室与动物模型进行实验，两者结果均一致指有成效，有关内容已刊登于《血液》。

玛丽医院血液科今年年初至年中将会推行全球临床试验计划

梁如鸿表示，除美国和加拿大的医院外，玛丽医院血液科今年年初至年中将会推行全球临床试验计划，届时病人可以加入研究，测试PLK4抑制剂对AML的疗效。他补充， 带有TP53的抑制肿瘤基因突变的急性骨髓性白血病患者约百分五至十左右，此类患者大多数对常规治疗反应欠佳，港大初步研究只会使用PLK4抑制剂，日后再会研究混合治疗的可行性。