【有药冇钱医】政府拒立法　罕见病人等到死　民间推封顶计划援助

2017年，罕见病结节性硬化症患者池燕兰出席立法会公听会，掷地有声地哭诉“不想死，我不甘心”，要求政府增拨罕见病药物资源，但未等到药物治疗，她已不幸于会后半个月逝世。
香港罕见病病人多年来积极向政府争取药物资助，又要求制定政策法例保障病人权益，惟香港目前仍未有任何针对罕见病的政策，病人只得挣扎求存。有倡议病人权益多年的社工形容，病人每天都用生命在与时间比赛──看是政府申请资助的时间快，还是死神来临的时间更快。
有民间团体推动罕见病药物“封顶计划”，联同药厂向病人在用药二十四个月后免费用药，让病人在未得到制度保障之前，让病人也有病有所医的权利。

据港大2018年研究发现，本港每67人便有1人患罕见疾病，占香港人口约1.5%，即约10万人左右。尽管香港有为数不少的罕见病病人，但许多罕见病病人不在“安全网”范围内，需要自费购买药物，财政问题成一大负担之余，在医疗系统内亦未得到保障。

政府过去一直有为病人提供经济援助，分别是撒玛利亚基金及关爱基金。撒玛利亚基金为病人提供援助以应付一些“自资购买医疗项目”或新科技的费用（俗称安全网），但超出医管局资助范围的昂贵自费药物或不属安全网范围内，病人需自行承担药物费用；而关爱基金则向病人资助购买价钱极度昂贵、以及未能纳入社会安全网的药物。

如果政府可以早对资助药物有开放的态度，这群病人不用变残疾。有人经常说香港不会有人没钱医病，但正正就有人有药没钱医。他们每天的生命都在倒数，与时间比赛，看看是政府批资助快，还是离死亡来到那天较快。

跌出安全网　错过治疗黄金期加快残疾

苏美英是香港肌健协会高级组织干事，多年来一直为神经及肌肉疾病患者争取病人权益。一般罕见病药物被纳入安全网需时3至4年，甚至更长，苏美英指，协会内约有20至30名多发性硬化症的病人，因早期控制病情的药物过于昂贵、又未被纳入安全网而无法购买，导致错过治疗的黄金期，现时只能针对病征服药治疗，无法控制病情，大部分人更因病情恶化而失去活动能力。

苏美英数十年间目睹过不少病人相继离世，感到非常可惜：“如果政府可以早对资助药物有开放的态度，这群病人不用变残疾。有人经常说香港不会有人没钱医病，但正正就有人有药没钱医。他们每天的生命都在倒数，与时间比赛，看看是政府批资助快，还是离死亡来到那天较快。”

多国制定罕见病法例　本港异常落后

但什么是“罕见病”？不少国家及地区，如德国、法国、墨西哥、巴西、中国及台湾，早已为罕见病立下定义及立法。以美国为例，如该疾病患者总数少于 20 万人，便会定为罕见病；又在1983年就制定《孤儿药品法》 （Orphan Drug Act），向药厂提供诱因以鼓励其研发治疗罕见病的药物。至于台湾，则于2000年通过《罕见疾病防治及药物法》，以及早诊断罕见疾病，加强照顾罕见疾病病人；政府甚至成立“罕见疾病照护服务”团队，以个案管理模式，向患者家庭提供医疗照顾。

然而，同样是已发展地区，香港至今仍未制定有关罕见病的相关政策及定义。去年的财政预算案中，政府曾公布预留5亿资助病人购买昂贵药物，但立法会议员张超雄批评，罕见病病人并非需要社会怜悯，而是需要政策及制度保障其权益。张超雄今年3月向立法会提交《罕见疾病条例草案》，要求政府制订罕见病政策、定义罕见疾病、建立病人资料库及设立罕见疾病药物名册等等。最后仅获医管局回复，政府现阶段并不支持就不常见疾病立法，又强调若将罕见疾病订下法定制度，会为罕见疾病和非罕见疾病带来不必要的分界。

食卫局拒绝立法，又指在国际上没有统一的标准，但其实每个国家都有自己的罕见病定义。香港政府经常指自己已有支援措施，但假如你问问罕病的病人及家属，他们仍有好多未满足的需要。

缺罕见病研究　诊断需时欠支援

在没有完整政策配套下，罕见病病人的待遇更见艰难。香港罕见疾病联盟会长曾健平解释，一名病人单单是诊断病情，就可能要花上5至7年时间；而一日无法诊断病情，便亦无法申请社署福利，如残疾人士津贴等，生活步步为艰。他批评，港府在罕见病议题上完全与国际及民情脱节，“食卫局拒绝立法，又指在国际上没有统一的标准，但其实每个国家都有自己的罕见病定义。香港政府经常指自己已有支援措施，但假如你问问罕病的病人及家属，他们仍有好多未满足的需要。”

民间推封顶计划　逼医管局更新安全网

治疗罕见病的药物费用昂贵，如药物未被纳入医管局安全网，病人便需要自资购买，服药时间又非一年半载就能康复，长期下来的动辄数十万，使病人财政压力成为无底深潭。曾建平说：“有些癌症药物都有这类型的封顶计划。以往好多病人好忧心，一医下去可能药费就深不见底。封顶的好处是，你可以在一个清楚的预算下决定治疗。”

香港罕见疾病联盟于去年联同呼吸系统科专科医生、非牟利社区药房及药厂合作，以罕见病特发性肺纤维化为试点，提供封顶计划“特发肺纤爱心送暖用药计划”。计划以病人及药厂共同支付药费购买治疗药物尼达尼布（Nintedanib），先由受惠病人自行支付首两年药费，计划再为病人支付其后所有药费，直至医生改变处方为止，以减轻病人的财政负担。

计划在去年3月推出，9个月内有30至40名病人受惠，“我们称之为民间安全网。”曾建平多年来推动政府改善罕见病病人待遇，他说是次计划为民间首个推动罕见病治疗费用封顶例子。计划更推动政府走前一步，医管局终在今年7月将尼达尼布纳入安全网，减轻医疗负担，可谓阶段性胜利，曾健平说：“推行计划除了逼使政府做事外，还希望病人能及早得到治疗。”

在香港　病能有所医吗？

“我们推动的价值是病有所医，有药的话，便一定有责任去医治病人。”曾健平说，撒玛利亚基金及关爱基金的审核资格严谨，不少病人不合资格而无法获得资助。他曾见过有病人由中产变成无产、再由无产变成取综援，才符合申请资格拿取资助，“有病不是他想的，为什么要变卖家当才能有资助？所有接受药物资助的病人，都不应该以合理、有尊严的生活质素去换取保障。”