港识深事｜70万救命药降价纳医保　首位成人SMA患者完成注射治疗

全球首个用于治疗罕见病脊髓性肌萎缩症（SMA）的药物“诺西那生钠注射液”，正式实施医保价格，从一针70万元（人民币，下同）的天价降至3.3万元。
来自深圳的25岁SMA患者阿聪（化名），上月25日在北京大学深圳医院完成了第一针注射，治疗后及近期随访都没有任何不适。

《南方都市报》报道，阿聪10岁时逐渐表现出体弱，双下肢无力，容易跌倒，全身肌肉萎缩等病症，通过基因检测确诊患上SMA。SMA是一种基因缺陷所致的常染色体隐性遗传疾病，是导致婴幼儿死亡、运动功能退化最常见的遗传病之一，约有40%患者可存活至青壮年。

北大深圳医院神经内科主任吴军介绍，部分SMA患者智力及认知功能与常人相同，可以正常学习、交流，却因四肢肌肉萎缩、运动功能退化、肢体活动受限等原因，令生活、工作受到极大影响，甚至需要轮椅辅助行走、丧失劳动能力。

国外研究显示，诺西那生钠注射液可以有效改善患者的运动功能。2019年，该药首次进入国内市场，但因为价格高昂，令不少患者都望而却步。去年11月，国家医保局成功将诺西那生钠注射液“灵魂砍价”，由每支70万降至3.3万，并纳入医保。

吴军介绍，政策落地后，深圳的儿童SMA患者已开始采用该药物治疗，但存活至成人期的SMA患者依旧求医无门。他带领的神经肌肉疾病亚专科小组一度收到大量深圳市成人SMA患者的咨询、求医，经全力沟通及协调后，最终将阿聪收住入院。

治疗团队为阿聪进行一系列的专业评估和检查后，在上月25日为他注射诺西那生钠。阿聪成为“诺西那生钠治疗”降价纳入医保后，深圳市首位成人SMA患者接受“诺西那生钠治疗”。