Aduhelm疗效成疑　为何美国FDA仍决定批准新药使用？｜新闻背后

美国批准了治疗阿兹海默症（俗称老人痴呆症）的药物Aduhelm，但这款药物药效存有争议。临床实验指出药物虽然有效减少引起阿兹海默症的类淀粉蛋白质（Amyloid），但能否改善病人生活质素仍存争议。

美国对上一次批准治疗阿兹海默症的药物，是2003年“美金刚”Namenda和“安理申”Aricept。两种药物皆能减轻阿兹海默症引发的症状，但无法减缓病情发展。

Aduhelm是首款获批针对引起类淀粉蛋白的药物。药物被指能有效减少类淀粉蛋白在脑中的累积，继而起到减缓病情及治疗效用。

不过，药物对能否改善病人生活质素，特别在改善记忆力及认知能力则存争议。事实上，研发Aduhelm的药厂百健公司（Biogen）在2019年喊停一次临床实验，原因发现药物对改善病人状况无显著效果。在与服用安慰剂的测试比较下，两者在记忆力及认知能力改善的评分只差零点几分。

拜登政府积极研发针对阿兹海默症

然而美国食品和药物管理局（FDA）仍然批准了药物使用，还要是经过加快批准程序而通过的。有分析认为，这与新政府的政策有关。拜登（Joe Biden）在2020年大选前曾承诺，要让美国能够成为治愈阿兹海默症的国家。拜登上任后，在3月发表演说时表示，“若不再对阿兹海默症做些什么，在15年后所有医院的病床都要挤满患上阿兹海默症的病人。”

拜登政府在4月的财政预算中，包括一项针对阿兹海默症、癌症、糖尿病等疾病，共650万美元的研究拨款，同时增加对卫生及公共服务部（HHS）预算23.5%至1320亿美元。

根据美国阿兹海默症协会，美国目前有620万名65岁或以上人士，患有不同程度的阿兹海默症，而这数字会随人口老化持续上升。至2050年，人数将攀升至1270万人。

这说明了美国需要新药治疗阿兹海默症的背景。负责审批药物的FDA药物评价与研究中心主任卡瓦佐尼（Patrizia Cavazzoni）表示，批准使用Aduhelm的原因之一，是外界对治疗阿兹海默症有着强烈需求，即使其效用存疑，但FDA相信透过减少类淀粉蛋白的累积，可有助减缓病情。

另一方面，Aduhelm与其他可在药房购买治疗阿兹海默症的药物不同，需要定期监察使用，以确保不会出现小脑出血的潜在副作用。这意味病人会在治疗期间定期接受磁力共振等扫描，连同药物疗程预料相当昂贵。

Biogen将把药物标价一年5.6万美元，扣减保险后亦预料需缴付一年1万至2.5万美元不等。