罕见病药Zolgensma获批临床试验　定价1300万将再“灵魂砍价”？

国家药监局药品审评中心（CDE）近日公示，总部位于瑞士巴塞尔的跨国制药及生物技术公司诺华（Novartis），旗下治疗脊髓性肌肉萎缩症（Spinal Muscular Atrophy, SMA）的AAV基因治疗药物“Zolgensma”（OAV101注射液），向中国递交的临床试验申请已获得临床试验默示许可。
Zolgensma目前定价高达212.5万美元，折合约1348万元人民币，被称是制药史上单价最贵的药物。

据介绍，SMA也是一种运动神经元性疾病，患者控制肌肉活动的运动神经细胞无法正常工作，导致逐渐丧失各种运动功能，甚至无法呼吸和吞咽。SMA在2018年5月被列入国家卫健委等部门联合制定的《第一批罕见病目录》。在2019年5月24日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准诺华公司的第一个用于治疗2岁以下SMA患者的基因疗法Zolgensma，患者只需接受一次性静脉注射给药，就能实现长期缓解甚至治愈。目前Zolgensma已经在全球近40个国家和地区获批准上市。

报道提到，现时全球共有3款用于治疗SMA的药物，除了Zolgensma，还包括渤健的Spinraza（诺西那生钠注射液）以及罗氏的Evrysdi，后两款药物都已在中国获批。其中诺西那生钠注射液就是在去年经历“灵魂砍价”，从约70万元降至3万多元后，被纳入国家医保目录。

但对于Zolgensma能否纳入医保，就要视乎会否再出现“灵魂砍价”。内地传媒分析，虽然国家医保目录纳入的罕见病药物数量逐年增多，去年更是实现高值罕见病药物在国家医保目录中零的突破，但事实上医保不能为所有高值药物托底也是业界共识。国家医保谈判药品基金测算专家组组长郑杰曾经公开表示，目前国家医保目录内所有药品年治疗费用均未超过30万元，未来国家医保局将“坚决杜绝天价药进医保”，“保基本”是国家医保目录的功能定位，决定能够被纳入其中的药品必须具备“价格合理”这一基本条件。

值得一提是，对于质疑Zolgensma的价格高昂，诺华的CEO表明，批评者并没有真正思考医疗系统的运作，给予患者进行移植手术治疗SMA，每人的花费是300万至500万美元，但效果仍远不如合适的药物。使用Zolgensma的话，由于只需要接受一次性注射，故此实际所花的费用是比较便宜。