罕见病病人求药　徐德义预计年中提方案优化资助机制

年近70的何老太5年来持续咳嗽，更试过咳到“呕白泡”，求医后才确诊患一种致命罕见遗传病。本港已引入专门治疗该病的药物，但药价高昂达每月12万元，婆婆今早联同丈夫向食物及卫生局副局长徐德义请愿，促港府资助病人用药。
徐德义表示，医院管理局会了解药物的临床实证和外国数据，透过专家小组跟进有关情况。
有议员促请周三（28日）公布新一年财政预算案时，承诺为罕见病病人提供专项拨款资助药物，并加快引入药物的程序。

部份病人病发后十年内身亡

何太的主诊医生、香港脑科学会委员盛斌指，何太已因FAP开始出现心脏衰竭和肺积水而持续咳嗽。他续说，当FAP病人情况持续恶化，病人会因神经系统瘫痪而致行动不便、长期卧床，甚至多重器官衰竭而死，部分较严重的患者，会在病发后十年内身亡。本港现时约有20名FAP病人在公立医院接受治疗，目前最少已有5人过身。

唯一一种专门治疗FAP的药物已经引入香港，它能减少蛋白质分裂造成沉积，减慢病情发展，但药物未纳入公立医院药物安全网中，属于自费药物，每个月药费高达12万元。何太目前主要靠抗生素和保健食品稳定病情。何太的丈夫何先生指，二人已是退休人士，实在无办法负担专治疗FAP的药物，希望医管局能为病人提出这种药物。

另外，有一种新药正在美国和加拿大进行测试，能有效阻止坏蛋白产生，同患FAP的何太弟弟在加拿大试用后，行动不便的症状有所改善，何太亦希望本港能引入这种新药。

香港罕见疾病联盟及香港大学医学院生物医学系今日（25日）合办“世界罕病日2018研讨会”。何太与何先生同日向食物及卫生局副局长徐德义请愿和递交请愿信，要求港府资助病人用药。

徐德义：会了解药物的临床实证

食物及卫生局副局长徐德义接过请愿信后表示，医管局会了解药物的临床实证和外国数据，透过专家小组跟进有关情况，包括FAP药物。

另外，医管局回复查询指，已委托大学就药物资助机制进行顾问研究，并预计于2018年上半年提出方案，让医管局优化有关资助机制。徐德义指，届时局方会就报告结果优化本港药物资助机制。

台湾官员：有承担的政府应为罕病病人提供药物

一海之隔的台湾已为罕见疾病立法，在同一场合上，台湾卫生福利部中央健康保险署署长李伯璋分享经验，当地已定义了218种罕见病，全台湾约8,000名罕见病患者约12亿港元的医疗费用，全数由健保署承担。李伯璋指，部分罕见病药物药费高昂，高达过百万港元一年，病人无可能可以负担，有承担的政府应该要为病人提供药物。

议员促财政预算案承诺专项拨款

本港立法会议员葛珮帆认为，罕病病人有特殊需要，希望港府特事特办，在周三(28日）公布新一年的财政预算案，承诺为罕见病病人提供专项拨款资助所需药物，并加快引入药物的程序。立法会议员张超雄亦希望，财政预算案能对罕见病有更多承担，增加拨款资助病人用药，说“与其派钱，不如派药”。