诞生世界首批复制病猴　中科院：开启新药研发“灵长类”时代

中科院神经科学研究所非人灵长类研究平台在2017年，成功诞生世界第一只及第二只复制猕猴后。研究团队在今年1月再获佳绩，利用基因编辑技术构建世界首批遗传背景相同的5只疾病猕猴。研究所所长蒲慕明直言，获得遗传背景相同的复制猕猴后，将能真正推进相关药物的研发，亦有助于解析脑重大疾病的致病机理、确立预警和早期诊断指标、进行干预和治疗等，“开启新药研发‘灵长类’时代。”

蒲慕明指，遗传背景单一的非人灵长类动物模型，一直都是科研人员梦寐以求多年但无法达成的目标。蒲慕明解释，利用白老鼠做检测，虽然能剔除遗传背景因素影响，更好地观察药效，但始终白老鼠的基因、新陈代谢、脑组织结构及生理等各方面与人类差别太大，部分药物作用在人类和白老鼠上的效果也有相当不同。相比之下，与人类基因更接近的灵长类动物是更好的实验对象。

猕猴是首选的非人灵长类动物，但野生猕猴的遗传背景各异，个体表征难以统一，故每次科学实验或药物检测的对照验证，均需要使用大量猕猴。另一方面，野生猕猴的繁殖周期长，生育率低，导致验证工作常常会持续多年，时间过于漫长，“白老鼠繁殖很快，自然繁殖几代后它们的遗传背景就相同了。猴子繁殖一代就要五六年，所以唯一的办法就是复制。”

研究团队遂利用体细胞复制技术生成5只遗传背景相同的复制猕猴，是世界首批核心节律基因“BMAL1”敲除的猕猴。更重要是，该批复制猕猴更是拥有疾病表型，是首次证实能通过体细胞核移植技术复制成年的基因修饰猕猴，进一步表明复制猕猴作为疾病模型的有效性。

（科技日报）