渐冻症新药　全球首个SOD1-ALS对因治疗药物完成国内首例应用

全球首个SOD1-ALS对因治疗药物，近日在海南完成国内首例应用。
京东集团原副总裁、与渐冻症抗争多年的蔡磊表示，该药物适用2%渐冻症患者（SOD1基因变异），并透露中国同靶点的药物正在研发，但融资困难，急需资金推进正式药物临床。

海南省卫健委官方微信公众号的文章介绍，3月21日，全球首个SOD1-ALS的靶向治疗药物Tofersen（托夫生注射液），落地乐城先行区内的上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院，可以发挥对因治疗的作用，用于治疗携带超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变的肌萎缩侧索硬化（ALS）成人患者。

首位患者已完成Tofersen首针治疗，标志着国内SOD1-ALS患者可以不出国门，就可使用这款全球靶向新药，也标志着国内渐冻症对因治疗开启新时代。

中国是全球渐冻症患者数量最多的国家之一。研究显示，目前中国有超过4万名渐冻症患者，其中携带SOD1基因突变的患者数超过1200名。

Tofersen是目前唯一一款针对SOD1-ALS的对因治疗药物。此前，Tofersen已在美国获批上市，并在2023年向中国国家药品监督管理局递交上市申请。

针对Tofersen在中国应用，蔡磊表示，该药去年在FDA（美国食品药品监督管理局）审批上市后引入中国海南，适用2%渐冻症患者（SOD1基因变异），三期临床6个月差异不大，更长期展示有延缓。

据此前报道，蔡磊于2019年罹患渐冻症，多年来竭尽全力投入学习和科研，携手医生、科学家以及民间老师探索渐冻症的攻克方法和治疗方案。今年1月27日，蔡磊宣布将再捐1亿元用于支持渐冻症的基础研究、药物研发、临床医疗等科研项目。