癌症｜治疗新方向 创新药企BeOne Medicines促进全球新药可及性！

在香港这个国际化大都会，癌症已成为日益严峻的公共卫生挑战。根据医院管理局数据，香港癌症发病率过去十年以年均2.4%的速度增长，2022年新增病例更超过35,000宗。面对这严峻的挑战，创新医疗解决方案变得前所未有的重要。

香港政府与贸易发展局（贸发局）联合主办的“亚洲医疗健康高峰论坛”于日前圆满举行。作为本次论坛唯二受邀的产业代表之一，全球肿瘤治疗创新领导企业——BeOne Medicines（百济神州，前称“BeiGene Limited”，下称 BeOne）发表主题演讲，深入探讨“构建更公平且永续的医疗健康体系”，分享其在推动全球医疗可及性与创新研发方面的实践与愿景。BeOne成立短短15年，如今全球事业版图拓及六大州，员工数逾1.1万人，拥有超过1,100名专注肿瘤研究科学家，为全球规模最大研发团队之一。其研发实力获业界认可，跻身全球前十六大肿瘤医学领域的制药公司 （根据 Top 20 Oncology Companies of 2024 by PharmaShots排名）。

本文有幸邀请到BeOne的总裁兼首席运营官吴晓滨博士。他将以最前沿的视角，为我们剖析目前癌症创新治疗研发所面临的困难，以及BeOne如何透过自主研发打破抗癌药物垄断、如何利用全球化战略实现创新疗法的快速落地，并分享他对香港作为国际医疗创新枢纽的未来展望。

癌症创新治疗的两大瓶颈：高成本与难以普及

吴晓滨博士指出，当前癌症治疗正面临两大关键瓶颈。首先是研发效率问题，新药开发平均需要耗时10年、投入数十亿美元，这种高成本、长周期的模式严重限制了创新疗法的出现速度。其次是药物可及性问题，许多创新药物在欧美上市后，往往需要5至10年才能在发展中国家获批，且高昂的价格使大多数患者望而却步。这两个瓶颈共同导致了一个令人痛心的现状：最先进的治疗手段无法及时惠及患者，特别是在亚洲或发展中国家。

打破困境、惠及全球患者 BeOne 的创新策略

为突破这些困境，BeOne采取了多管齐下的创新策略。他们建立了全球化临床试验网络，截至目前为止在全球45个国家/地区累计启动超过170项研究，大幅加速了患者招募进程。在技术平台方面，BeOne构建了多元化的研发体系，专注于血液肿瘤与实体瘤领域，致力于开发同类最优（Best-in-Class）与同类首创（First-in-Class）药物，研发管线涵盖小分子靶向药物、双特异性抗体、抗体偶联药物(ADC)、蛋白降解剂以及前沿的细胞治疗等。更为关键的是，公司制定了差异化的全球定价策略，确保不同地区、经济水平的患者都能获得治疗机会。截至目前，BeOne的创新药物已惠及全球170万名癌症患者，这个数字还在持续增长，体现了其致力于将创新药物普惠大众的决心。

配合香港新政策 加速创新药物落地

被问到香港近期推出的医疗政策如何影响创新疗法在推行落实，吴晓滨博士表示，政策变革为创新药物落地提供了更好的地壤。他指，近期推出的“好药港用”政策和“1+”审批机制的实施，使香港药监部门能够缩短等待其他地区的批准结果的时间，大大提高新药审批的自主性。吴博士对此表示高度期待，“这项改革将加速香港对创新药物的可及性，为未来实现自主审批奠定基础，并有助于香港逐步发展成为国际医疗创新枢纽。而大湾区完善的产业链更能确保药物的快速供应。”这意味著香港患者未来将能与欧美同步，及时获得最先进的治疗方案。

寄语香港科研人才 全球协作与临床连结

为持续推动医疗创新的发展，人才的投入是不可或缺的关键一环。尤其在癌症治疗这个复杂且不断演进的领域，顶尖的科研人才更是推动突破性进展的核心动力。对于香港本土有意投身癌症创新领域的科研人员，吴博士提出了实用建议，他强调了三个重要方向：

“横向交流”：科研人员应与全球同行保持密切合作，积极分享成功经验与失败教训，透过开放的交流促进共同进步。

“纵向连结”：深入临床一线，了解实际医疗需求，确保研究方向与患者的真实需求紧密结合，让科研成果更具临床价值。

保持对生命科学探索的热情与专注：这是支持科研人员面对挑战、坚持不懈的最重要原动力。

吴博士强调：“香港科研人才具备国际化视野的独特优势，若能更好地桥接基础研究与临床应用，必将在全球抗癌事业中发挥关键作用。”他的这番话，不仅是对香港科研界的期许，也指明了香港在全球医疗创新版图中的潜力。

癌症治疗未来大趋势：细胞与基因疗法引领新希望

谈及未来癌症治疗技术的发展方向，吴博士特别提及了两大突破性治疗方案：细胞治疗和基因治疗。

CAR-T细胞治疗是一项前沿疗法，目前仍以自体细胞（Autologous）为主。由于须从患者自身提取细胞，其品质易受个体差异影响，稳定性较低，且成本极高，一次疗程动辄高达千万元，对患者及其家庭而言是极为沉重的负担。

为突破这些瓶颈，并实践BeOne“提供高品质药物的可及性与可负担性”的核心理念，BeOne正积极运用诱导性多能干细胞（iPSC）技术，开发基于异体来源、可现成使用（off-the-shelf）的同种异体CAR-T细胞疗法（Allogeneic CAR-T）。透过基因改造，该疗法可应用于不同病患，实现治疗的通用性与大规模可及性。这项创新技术正是全球生技与制药产业积极投入的焦点之一，被视为有潜力实现癌症“治愈”目标的革命性突破。基因治疗则是另一项突破性技术，它透过修改或引入基因来治疗疾病。其目标是从根本上纠正导致疾病的遗传缺陷，例如替换有缺陷的基因、使有害基因失活，或引入新的基因来帮助身体抵抗疾病。基因治疗在罕见病领域尤其展现出巨大潜力。

全球更名 BeOne Medicines 彰显无国界抗癌的坚定决心

值得关注的是，公司近期于全球宣布从“BeiGene”更名为“BeOne Medicinces”，这一举措背后彰显了公司打破地域限制、全球协作抗癌的坚定决心。吴博士强调：“BeOne的品牌宗旨是‘Cancer has no borders, neither do we’，我们令创新癌症治疗普及的初心从未改变。”

截至目前为止，BeOne自主研发的BTK抑制剂和PD-1抑制剂已逾80多个市场获得批准或已递交上市申请，包括美国、欧盟、日本等发达市场与香港在内。这两类药物分别用于治疗慢性淋巴性白血病、B细胞淋巴瘤，以及非小细胞肺癌、食道癌和胃癌等在香港常见的癌症类型。