出生4天便失聪!1岁半大女婴接受“基因治疗”仅花16分钟重获听力

撰文: 中天新闻网
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一名18个月大的英国女婴,因听觉神经病变,导致她一出生就失去听力,不过随着医疗技术逐渐进步,她在近期接受了仅16分钟的基因治疗手术后,顺利地找回听力。

所谓的基因治疗,是利用分子生物学的方法,将目的基因导入患者体内,让身体产出带有新基因的产物,从而使疾病得到治疗,不过由于携带大段DNA并将其置入正确的位置非常困难,现今这种技术尚未得到普及。

不过在英国,近日传来好消息,18个月大的女婴欧帕尔(Opal),被医诊断出她因为听觉神经病变,才出生4天就失去听力,不过欧帕尔的父母没有因此放弃让女儿康复的希望,辗转之下他们打听到,一名在剑桥阿登布鲁克医院(Addenbrooke's Hospital)的研究员兼耳外科医生班斯(Manohar Bance),正在进行CHORD基因治疗试验,于是便决定让欧帕尔参加。

在接受了16分钟的手术后,欧帕尔顺利恢复了听力,这让她的父母和医生,都感到相当惊喜,班斯说明,通常听觉神经病变,可能是由OTOF基因缺陷所引起,该基因负责产生一种名为 otoferlin的蛋白质,让耳朵中的细胞能够与听觉神经沟通,为了克服这个缺陷,需要将OTOF基因副本放入患者的耳朵中。

不过欧帕尔在这次手术中,仅接受了单耳低剂量治疗,后续研究团队会继续试验,最终让双耳都能接受高剂量治疗,成效会更好,班斯表示,欧帕尔是全球第一位接受该疗法的患者,能取得这样的成效令人振奋,希望未来能够帮助更多听损患者恢复听力,不过现在欧帕尔的父母出现了新的担忧,因为欧帕尔最近的兴趣,是不断拿餐具敲打桌面来制造各种声音。

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