01论坛．汇思医创｜在药物评估中善用“真实世界数据”
无论是第五波疫情内地医护援港，还是过去香港医护人员到内地考察罕见疾病，陆港在医疗上的互相合作，从未停止。 多年来，香港医院管理局是内地公营医院管理的学习对象。《医院管理局条例》、药物采购模式、覆盖全港公立医院的临床资讯系统等，让香港医院管理局在法制、采购、技术上曾一度为全国的典范。随著内地的发展，香港医院管理局要如何加强与内地互动交流，发挥自身优势，弥补自身不足，紧随国家医疗制度的发展方向，是当局以及新一任特区政府，要思考的问题。
来稿作者：陈俊翘、明伟杰
在药物评估中采用“真实世界数据”，是香港医院管理局可以融入和补充国家发展大局的一个具体方向。真实世界数据是指在日常临床工作中产生的的数据，或是基于日常医疗环境而额外收集的数据。这些数据可以来自电子病历、病人登记库、病人调查、医疗保险等，包罗万象、纷繁复杂。其与临床试验数据相对，后者需要在特定的理想条件中获得，是专为某一项研究而产生的。两者用处不同，各有优点。如何利用真实世界数据补充临床试验的欠缺之处，加快药械的研发和审批，是过去十年欧美和内地的发展重点。
真实世界数据及其指南的价值
真实世界数据的价值，在评估突破性药械、复杂治疗方案，以及在特殊人群疾病（罕见病、儿科疾病等）和拓宽药物适应症上，尤为显著。其亦能帮助决策者全方位地了解药物的价值，比如说对医疗系统、病人生命品质和照顾者生活带来的影响，还有生产力的恢复、是否带来了希望的曙光等，而不只是关注药物效用和存活率等临床指标。为此，欧美和内地都有严格详尽的政府指南、汗牛充栋的学术论文、遍地开花的数据公司来推动相关工作。
香港医院管理局虽本身掌握大量数据，但在药物评估上，尚没有提供对真实世界数据的配套管理办法或工作指引。在技术上收集数据容易，但在决策流程中如何有序地利用各类型的数据，包括海内外有参考价值的真实世界数据，则仍有很多的工作要做。基于此类数据的重要参考价值，医院管理局极需制定相关的工作指南，以更有效地分配医疗资源，降低当局开支，提高病人福祉，融入国家发展大局。
对于医疗决策者，若能制定清晰的指引来考虑此类数据，则能加快决策流程，从而节省行政开支，提高当局的工作效率。病人能够尽早使用具备成本效益的药物，总体上能够减少公立医疗资源的消耗，并提高病人的生命品质。病人若能自理自立、回归社会，甚至恢复一定的生产力，这都会减少社会的总体经济负担，更好地体现以科学为基础、以病人为中心，以宏观角度作决策的方针。从国家发展的战略高度上考虑，建设真实世界数据研究和评价体系，可以更好地与国家的医疗发展方向相互呼应，促进两地交流。
真实世界数据与国家发展大局的关系，体现在三方面：
一、关怀民族特性
《自然》杂志2018年曾拷问临床试验中的族群代表性。尽管世界近60%人口是亚洲人，在重要的临床试验中，亚洲人种的数据仅占6%。我们一方面需要增加在亚洲进行的临床试验比例。另一方面则需要利用真实世界数据来补充临床试验数据的不足，协助决策。欧美等发达国家都十分重视本国少数族裔的数据。在中国药监局的《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》中也特别举例，因为我国乙型肝炎的流行率较高，肝癌药物的研发要考虑肝功能不全的病人。香港医院管理局在评估药物时，利用华人病患的真实世界数据，关注华人特定的疾病风险因子、就医习惯及生命价值偏好等，体现了是对本国族群特性和地方性临床实践的关注。
这些真实世界数据可以来自国外与华人情况相近的人群（比如相近的风险因素）。也可以来自全国各地，现在有一些创新药在中国内地的上市速度比香港快，特别是国内研发的创新药或是透过海南乐城国际医疗旅游先行区准入的海外创新药。而在大湾区，透过粤港澳药械通在大湾区使用的创新药物虽然已在香港注册，但不一定已纳入香港医院管理局的药物资助范围。那么在大湾区使用而产生的真实世界数据，能否反哺香港，帮助药物评估呢？当然，数据也可以来自香港本身。“特别用药或恩恤用药计划”可以在药物注册前产生少量但宝贵的本地真实世界数据。“安全网”药物的评估工作应有针对此类数据的清晰流程和评价标准。对于民族特性不明显的疾病以及与海外没有太大差异的治疗方案，应考虑所有高品质的真实世界数据作为决策的依据。
二、促进学术交流
内地有学者早在2018年就在《英国医学杂志》上发表了《真实世界证据：来自中国的经验和教训》，近两年中国药监局的一系列指导文件以及海南真实世界研究院发表的一系列论文，都有较高的学术水平，值得香港医院管理局借鉴。他们厘清了真实世界数据的定义、来源、适用性、整理方法、共享方法、分析方法、应用范围，以及如何在全国和医疗先行区中分别担任的角色。虽然香港医疗体系与内地有较大的不同，但是学术不分边界，双方都可以基于循证医学的原则和数据科学的实践而制定指南，促进医药决策互联互通。如能在香港药物评估中参考内地的学术成果，是对中国卫生技术评估水平的肯定。香港药物评估过程所得到的经验，亦是对国家指南有益的反馈和补充。长远来看，能更好地促进两地医疗界和管理层的合作和交流。
三、加快全国受惠
透过粤港澳药械通的实施，已有一些在内地未注册的创新药械将可以在大湾区特定医疗机构使用，并产生真实世界数据。香港医院管理局或学者应考虑与广州暨南大学大湾区真实世界研究院及香港城市大学健康一体化研究团队等机构合作，积极投身大湾区真实世界数据的建设。并参考海南模式，让这些真实世界数据帮助创新药械在全国的快速上市。如此，能够充分利用政策红利，造福全国人民，凸显香港特区的制度优势。
总结
拥抱真实世界数据是世界各国医疗发展的趋势，能够降低研究成本、提高医学证据品质、加快药械评估，让病人尽早受惠于医疗技术的新发展。香港医院管理局应在决策流程上积极拥抱真实世界数据，制定清晰的评审指南，以回应国家发展的时代强音，融入国家发展大局。我们期待香港医院管理局可以与两地学界、商界、香港科技园、学会和病人组织合作，在药事管理中透明地、系统地考虑真实世界数据，完善管理和评估方法，造福病人。真实世界数据亦可以用于卫生管理和政策的其他方面，例如医疗服务品质的评测等。这方面香港仍有较大的进步空间。
湾区维港风潮起，奋楫扬帆正当时！
“汇思医创 ”是给香港医疗界别不同持份者的论坛，包括病人组织、医护人员、学者专家、药械企业、初创公司等，期望集思广益，共同探讨及协作推动香港医疗创新，提升医疗效率，更重要是改善病人福祉。
作者陈俊翘是杜克大学医学资讯学硕士，牛津大学循证医学硕士，是罗氏大药厂的医疗生态合作伙伴；明伟杰是香港城市大学传染病及公共卫生学系助理教授、流行病学与公共卫生硕士课程主任，拥有香港大学公共卫生硕士、哈佛大学医学硕士、暨南大学医学博士学位，并曾在牛津大学和哈佛大学从事博士后工作。文章的内容仅代表作者个人观点，与香港01无关。
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