议员提罕见病草案　引入新药无需林郑亲自去信药厂？

去年港大研究发现，本港每67个人就有1个患罕见病，占整体人口1.5%。罕见病药费高昂，每年可达数百万元，不少病人因无法负担药费而延误治疗。立法会议员张超雄与议员办事处职员完成《罕见疾病条例草案》，建议改善审批罕见疾病药物的程序，并增设资助计划及资料系统。目前政府少有针对罕见病患者的支援政策，甚至未有为罕见疾病作出清晰定义，政府应为保障病人基本医疗权利展示更大决心。

虽然目前部分已纳入本港药物名册的罕见疾病药物受关爱基金及撒玛利亚基金等资助，但有关资助申请的审查有一定限制，而且行政程序繁复，政府亦未因应罕见疾病的特性，制订明确的资助准则。加上考虑药物是否纳入名册的因素，包括公共资源及成本效益，部分罕见疾病药物因价格高昂，而未有被纳入名册。

立法会议员张超雄与议员办事处成员合力写成39页《罕见疾病条例草案》，条例主要有四大部分，包括成立政策委员会为港府提供罕见病政策建议；另设评估小组审视罕见病和审批药物；政府主导一个资助罕见病患者用药的计划；及成立本港罕见病资料系统。张超雄解释，现在医院管理局药物名册是被动的，按申请来审批药物，希望日后设罕见疾病评估小组，能主动出击从全球搜罗最新的治疗方法并引入香港，加快病人用药进程。

医疗属基本人权　政府支援欠长远规划

联合国《世界人权宣言》指出，人人有权享受为维持他本人和家属的健康和福利所需的生活水准，包括食物、衣著、住房、医疗和必要的社会服务。罕见病患者理应获得接受医疗的权利，管治者没有理由任其因财政能力不足而受到疾病煎熬。“01观点”早已指出，香港作为现代化的大城市，财政储备充裕，政府并非无能力承担药费，药物昂贵、患病人数少等均不是拖延缓助的借口，政府不应忽视病人的合理权益。

早前，罕见病脊髓肌肉萎缩症（SMA）患者周佩珊曾经凭两根指头、不眠不休，花近4个月写下百页计划书向特首林郑月娥陈情，最终林郑亲自去信药厂批出新药，《财政预算案》亦预留5亿元配合关爱基金，资助合资格病人购买价钱极昂贵药物。然而，政府往往在坊间关注后才作行动，态度被动。此外，关爱基金的措施始终只是补漏拾遗，为展示决心，长远而言，政府应该将罕药资助制度化、恒常化。

欠缺清晰政策，政府多年来无主动研究罕见病定义和患者人数，即使是资源有限的议员办事处亦花费年多时间草拟条例草案，政府当局更应有所承担，展示更大决心，长远建立有效机制，为急需药物续命的罕见病患者提供适当支援。

国际早有规例　地区合作可助争取优惠药价

另一方面，香港罕见疾病联盟指出，罕病病例稀少，临床数据和实证非常有限，诊断过程十分复杂漫长，几乎涉及所有专科。张超雄透过《罕见疾病条例草案》建议成立罕见疾病资料系统，记录各罕见病流行率和患者人口数据，并备有罕见病药物、治疗或产品的使用数据，张超雄认为成立资料系统可记录病人对治疗反应，有利本地并与境外合作研究新疗法和累积治疗经验，并有利与周边地区结盟，向药厂争取更优惠药价。

事实上，不少周边地区亦早已有规范化的政策助当地罕病患者审批药物，立法会秘书处资料研究组的文件亦早有相关资讯，美国、欧盟、日本及台湾早已就罕见病设立病人资料库，以分享资料作治理病人和研究之用，并投放资源以进行有关罕见疾病的科研工作。有关政策具可行性，问题在于政府是否愿意踏出一步，助更多罕见病患者获得基本保障。

本港有关罕见病的讨论开展不久，政策亦较其他国家落后。政策的不足，令罕见病患者饱历痛苦，甚至感到绝望，政府应尽快就罕病患者的特性制定相应政策，确保他们的医疗权利受到保障。