01论坛．汇思医创｜完善医管制度 鼓励药物创新
国家《十四五规划纲要》支持香港发展成为新兴的国家创新科技中心。我们欣喜地看到候任特首李家超先生的政纲积极回应国家规划，提到要拓展政府创科政策，包括加大政府采购创科成果以及促进法例法规与时并进。我们作为医疗行业的一份子，想就这些措施提出更详细的建议，涵盖药物创新的整个流程以及相关的数据基础设施，期望推动香港生物科技发展及让市民得益。
来稿作者：陈俊翘、余志承
在阐述我们的倡议之前，有必要厘定什么是本地创科。我们认为，本地创科的定义应包括本地初创企业，以及跨国公司已在香港注册的、在本港有科研活动的分公司。这个定义能够充分发挥香港作为开放型经济体的特点。
为早期研发提供更多更快的支援
早期研发是香港作为一个小型知识密集型经济体的优势所在。但是在香港进行“首次人体试验”的审批程序较为缓慢，这在团结香港基金的《港深生物科技合作研究报告》（《报告》）中已有阐明。香港的临床一期申请审批需要约半年时间，而深圳最多60天，澳大利亚则只需约30天。因此，《报告》建议，加快香港临床一期的审批流程，增加审核委员会的人数及会议次数，以加快审批程序；以及参考澳大利亚的模式，对已具备足够安全性资讯的申请，在得到道德委员会批文后，只需通知卫生署药物办公室。
2021年食物及卫生局就葛珮帆议员提问的答复显示，政府很自豪其拨款资助两所大学成立一期临床试验中心。我们赞许政府的投资，但是亦要提醒，药物创新是一个复杂的体系。除了钱以外，正如李家超先生所说，更需要配套的流程，方能保持香港早期临床试验的优势。
在药物注册上鼓励本地创科
现时本港药物注册需要先得到两张参考国家的药剂制品证明书（Certificate of Pharmaceutical Product，CPP），参考国家里面还不包括中国。也就是说，本地研究人员辛苦地发现或合成一个药物分子，必须先在外国上市，最后再回到香港。这将对本地创科造成一定掣肘，并延缓了药物在香港上市的时间。特别注意的是，如果该药物适用的是仅在华人中较为流行的疾病，则因为不容易去西方参考国家做临床试验（没有足够的人群），拿不到参考国家的CPP，从而达不到在香港上市的条件。
我们建议，在下列情况下，只需要在中国大陆或一个参考国家上市，就可以在香港注册：1） 香港科研人员参与了药物分子的早期发现或合成；2）有一定数量的香港病人参与了药物分子的临床试验。
创新药物加快进入药物名册
医管局在管理药物名册时，对于那些有香港科研人员参与早期发现或合成，或是有一定数量的香港病人参与了临床试验的药物，在已有其他政府部门严格审批的情况下，可以减省医管局药物名册的审批流程，以激励本地科研，解决本地尚未满足的医疗需求。
本地药物创新方面领先的西方国家，很多都在其公立医疗体系中，设有针对创新药的准入政策。这些政策虽不是仅仅针对本地创科，但是因为这些国家的创科比较发达，亦会是主要受惠者。比如，德国有基于附加效益来谈判定价的快速准入模式，比利时有早期临时报销政策，意大利有风险共担条件下的准入政策，澳大利亚和英国有药品注册与医保准入并行的程序。
在本地药物创新不是很领先的国家或地区，已有相关的措施和思考，以鼓励本地创科的发展。台湾《全民健康保险药物给付项目及支付标准》第17条订明，对于致力于台湾族群特异性疗效及安全性之研发，在台湾实施临床试验达一定规模者，核价时加算百分之十。中国人民大学鲁全等学者更提出，“医疗保障之于药品行业，要从战略购买者逐步转变为战略合作者”。他们认为，对于创新药的评估，中国医保可以考虑把药企“有无在中国设立研发或生产基地”作为一个评价维度，激励本地研发和生产。
考虑到香港的实际情况，参考国内外的先进实践和思想，对于有本地创科参与的药物，在药物名册评审时，应考虑减去非必要的的药物治疗委员会（DTC）和药物建议委员会（DAC）手续。药物于卫生署经过严格审批并注册后，即可进入医管局药物名册的自费类别，让有需要的病人，能够自费用药。如此可大幅加快药物应用于公立医院的时间，帮助力所能及的本地病人与病魔抗争，同时激励本地创科。如此减省手续，亦可以加快药物进入药物管理委员会（DMC）审议时间，评估其是否能纳入安全网。这亦是在流程上对李家超先生“加大政府对创科成果的采购”的回应，让医管局成为香港创科的“战略合作者”。
开放数据协助本地创科
历届政府以及候任特首都持续关注开放临床数据。医管局主席范鸿龄在2021年9月接受报章访问时，也提到“吸引大药厂研制以华人为对象的罕有病药物，研制针对华人的罕有病药物，协助香港及大湾区经济发展”，融入国家发展大局。医管局开放数据时，在透过去识别化技术平衡私隐风险情况下，可以充分考虑本地创科的需求。应允许这些企业利用医管局临床数据，了解医疗现状、发现应答率高的目标群体、帮助评估试验可行性、补充临床试验数据、加快病人招募，以及合理的市场研究。
在了解医疗现状方面，应允许本地企业了解香港流行病学情况、现今治疗方案、病人就医负担、治疗依从性等。在基因组学方面，应允许本地企业通过发现应答率高的病人群体，降低药物开发的风险。透过整合的基因排序数据与临床数据，发现那些应答治疗的生物标识或是抗药性的生物标识。另外，应有办法让本地企业很容易就知道某疾病在不同医疗机构的分布情况，以评估是否有足够的病人开展临床试验。在设计临床试验时，应鼓励本地企业利用医管局的数据作为对照组。对于罕见疾病，这可以降低所需的受试者数量、持续时间和成本。最后，在临床资讯系统中设立实时的提示功能，遇到符合试验条件的病人时，可以加快招募病人参加研究。对企业提出数据申请时，不应仅限于解答传统的科学问题。对于符合伦理的市场研究，也应予以支持。
结语
激励医疗创新是一项系统性工程，政府和医管局已有很多有益的尝试。希望局方能够精益求精、再接再厉。在药事管理的各个环节，协助本地初创企业或是鼓励在港有研究工作的跨国企业加大投资，充分发挥香港知识型、外向型经济体的特点。在中国新药研发逐渐走向世界以及“健康中国2030”的时代背景下，运用香港优势，打出香港品牌。努力建设国家创新科技中心，打造拥有优质生活条件的亚洲国际都会。
作者陈俊翘是美国杜克大学医学资讯学硕士，英国牛津大学循证医学硕士，是罗氏大药厂的医疗生态合作伙伴；余志承是香港中文大学生物化学博士和英国牛津大学计算机硕士，是科德施基因的联合创办人及技术总监。文章的内容仅代表作者个人观点，不代表香港01立场。
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