《一公升眼泪》女主角顽疾　小脑萎缩症有望找到治疗方法

日剧《一公升眼泪》的女主角患上小脑萎缩症，身体机能逐渐衰退而离世。小脑萎缩症现时无药可医，患者一旦病发，脑细胞会慢慢“自杀”凋亡，令患者失去走路、说话能力，最终被夺去性命。 中文大学生命科学学院研究团队，成功研究出一种多肽分子，能够有效抑制神经细胞退化。 团队下一步会申请展开临床研究，冀尽早制造新药物，令这种罕见的遗传性神经系统疾病，有望找到治疗方法。

该学院教授陈浩然领导的研究团队，在2012年起，埋首4年，找到一种名叫“P3”的化学合成多肽分子，有望治疗一组名叫polyQ的神经系统疾病，包括6种小脑萎缩症及亨廷顿舞蹈症。团队已完成细胞及动物实验，证明毒性低，安全性高，并已取得专利，稍后会向美国食品药物管理局（FDA）申请试行临床研究。

陈浩然指出，小脑萎缩症患者拥有显性遗传的变异基因，身体细胞会产生有毒物质，导致细胞未能制造蛋白质。他说： “当脑神经细胞无法制造蛋白质，细胞便会集体自杀，影响说话，走路及吞咽能力。”病人可以因吞咽困难等问题致命。而P3多肽分子可以抑制有毒物质， 从而减慢神经细胞退化。

现时医学界已知的小脑萎缩症有41种症型，本港估计有100至120人患病，但可能尚有隐形患者未被发现。 P3多肽分子针对的症型，涵盖常见的小脑萎缩症症型。

关于小脑萎缩症患者面对的问题，已引起不少人关注，香港有一个小脑萎缩症协会。台湾也有一套微电影讲述田径选手突然患病的情况。